산업 / 유통
제5회 희귀유전질환 심포지엄 25일 개최…"해외 진출과 R&D 해법 묻다"
희귀유전질환에 대한 기전 연구, 후보물질 발굴, 개발 동향 등 다양한 정보와 데이터를 공유하는 자리가 마련된다.희귀유전질환 심포지엄 조직위원회(위원장 박범준·부산대 분자생물학과 교수)가 주최하는 ‘제5회 희귀유전질환 심포지엄’이 오는 10월 24일과 25일, 부산 벡스코 컨벤션센터(121~124호)에서 개최된다.2017년 부산대에서 시작해 올해로 5회째를 맞이한 이번 국제 심포지엄에서는 글로벌 제약 전문가들과 희귀질환 정책관련자, 환우회 및 연구자들이 한자리에 모여 희귀유전질환 치료법 및 신약 개발에 관한 최신 지식과 전략을 공유할 계획이다.심포지엄은 ‘Work Together for New World without Rare Genetic Diseases’를 주제로 정하고, 총 16개 강연을 4개 세션으로 나눠 △희귀유전질환 신약 인허가 전략 △희귀유전질환 기초 연구 △희귀유전질환 개발 현황 △희귀유전질환 자금 지원 및 재단 등을 세부 주제로 다룬다.‘희귀유전질환 신약 인허가 전략(Regulatory Strategy for New Drug for Rare Genetic Diseases)’ 세션에선 정부 인허가 담당자, 글로벌 CRO 임상시험수탁기관(Contract Research Organization) 및 신약개발 컨설팅 업체 대표 등이 연자로 나서 ‘희귀질환 개발 동향 및 경쟁 구도’, ‘성공적인 해외 진출을 위한 인허가 전략’등을 발표한다.이들은 “국내 제약바이오 업계의 희귀의약품 출시와 글로벌 시장 진출을 위해서 FDA의 신약 인허가 절차를 제대로 인지하고, 지속적인 소통을 통해 우선심사권(Priority Review Voucher), 가속승인, 희귀의약품 지정 등 신속승인 및 인센티브 프로그램을 적극 활용하는 것이 필요하다”고 강조했다.‘희귀유전질환 기초 연구(Regulatory Strategy for New Drug for Rare Genetic Diseases)’ 세션에선 생명공학연구원, 희귀유전질환 전문 의료진들이 ‘신경발달 장애에 대한 신경병리학적 치료 전략’과 ‘희귀 유전 질환의 진단과 치료’, ‘니코틴으로 유발된 폐암 진행에 대한 DX2 억제를 통한 치료 효과’ 등 희귀유전질환 발생기전과 치료방법을 공유한다.‘희귀유전질환 개발 현황(Development New Drug for Rare Genetic Diseases)’ 세션에선 ‘NF2 관련 슈반종증에 대한 새로운 약물 후보인 PRG-N-01의 표적선택에서 임상 개발 경로’, ‘샤르코-마리-투스병 치료를 위한 비하이드록사믹산 HDAC6 억제제 연구’, ‘에드하임-체스터병(ECD)에 대한 새로운 치료옵션인 아드릭세티닙’ 등 희귀질환 치료제 R&D 성과와 산업 동향에 대한 전문가 발표와 논의가 이어질 예정이다.심포지엄 참가자들은 “희귀질환 기초연구는 질환의 유전적 기초와 생물학적 메커니즘을 탐구하며, 그 과정에서 유전자 변이, 단백질 기능 이상, 세포 내 신호 전달 경로 등의 역할을 파악한다. 이러한 연구는 각 질환의 병리학적 원인을 밝혀 새로운 치료법을 개발하기 위한 토대를 제공한다.”며 기초연구와 약물 개발의 연계성을 강조한다.‘희귀유전질환 자금 지원 및 재단(Funding and Foundation of Rare Genetic Diseases)’ 세션은 신약개발 투자자와 환자재단 대표 등이 참석해 ‘희귀질환 연구 자금 지원’, ‘치료제 개발을 위한 환우회ㆍ의료진ㆍ제약 업체의 협력’, ‘환자재단 NF2 BioSolutions의 NF2 치료 접근법’ 등 환자 중심의 희귀질환 정책과 연구 자금 지원을 논의한다. 이들은 “희귀질환 연구는 단순한 과학적 도전이 아니라, 환자들의 생명과 직결된 문제”라며 “이번 논의가 실제 치료로 이어져 더 많은 환자가 혜택을 받을 수 있기를 바란다”고 말했다.희귀유전질환 심포지엄 조직위원회는 “이번 심포지엄은 희귀질환 각 분야의 현장 경험과 기술적 지식이 풍부한 전문가들의 조력으로 성공적인 심포지엄이 될 것”이라며 “이를 계기로 희귀 유전질환 분야 연구가 더욱 활성화되고 글로벌 제약 업계의 해외 진출과 실무교류를 가속화하는 자리가 되길 바란다”며 기대를 밝혔다.심포지엄 참가 문의는 희귀유전질환 심포지엄 사무국(070-4124-8708) 및 포스터 내 QR코드와 링크를 통해 할 수 있다.
권혁진
2024.10.15