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중국 제약사 텔리타시셉트 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

중국 제약기업 레미젠社(RemeGen‧榮昌生物)는 자사의 중증 근무력증(MG) 치료제 후보물질 텔리타시셉트(telitacicept)가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 17일 공표했다.이에 따라 텔리타시셉트는 FDA와 EMA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받은 최초의 중근 근무력증 치료용 이중 표적 생물학적 제제로 자리매김할 수 있게 됐다.생명을 위협하는 희귀질환의 일종인 중증 근무력증을 치료하는 데 나타낸 괄목할 만한 유익성에 근거를 두고 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 텔리타시셉트는 임상시험 규약 지원, 일부 행정 수수료의 감면/면제, 최대 10년에 이르는 독점발매권 보장 등의 혜택을 기대할 수 있게 됐다.유럽시장에서 텔리타시셉트의 개발, 등록, 허가취득 절차의 진행이 신속하게 이루어지면서 빠른 시일 내에 중증 근무력증 환자들에게 활발하게 사용될 수 있게 될 것임을 시사하는 부분이다.중증 근무력증은 후천성 항체 매개성 희귀 자가면역성 장애의 일종으로 신경근 접합부에 영향을 미친다는 것이 전문가들의 설명이다.미국 중증근무력증재단(MGFA)에 따르면 세계 각국의 유병률이 10만명당 15~25명 정도로 나타나는 것으로 추정되고 있다.이에 따라 텔리타시셉트는 EU 각국에서 10,000명당 5명 미만의 유병률을 나타내는 질환들을 대상으로 하는 EMA의 ‘희귀의약품’ 지정요건을 충족했다.중증 근무력증은 현재 콜린에스테라제 저해제, 글루코코르티코이드, 면역억제제, 정맥주사용 면역글로불린, 혈장교환술 및 표적 생물학적 제제 등의 치료대안들이 사용되면서 증상을 관리하는 데 도움을 주고 있지만, 여전히 다수의 환자들이 취약한 반응과 약물 불내성, 재발 등으로 인해 고통받고 있다는 지적이다.이 때문에 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.텔리타시셉트는 세계 최초로 허가를 취득한 혁신적인 중증 근무력증 치료용 B 림프구 자극인자(BLyS)/증식 유도 리간드(APRIL) 이중 표적 융합 단백질 제제이다.지난 5월 중국에서 발매를 승인받았다.중증 근무력증은 병리학적 B세포들에 의해 생산된 자가항체들이 아세틸콜린 수용체, 근육 특이적 티로신 인산화효소 등의 신경근 접합부 단백질을 공격하면서 증상이 나타나게 된다.텔리타시셉트는 BLyS와 APRIL의 신호전달 경로를 차단해 비정상적으로 활성화된 B세포들을 효과적으로 억제하고, 병원성(病原性) 자가항체들의 생산량을 감소시켜 중증 근무력증이 진행되지 못하도록 원천적으로 간섭하는 기전을 내포한 것으로 알려져 있다.레미젠 측에 따르면 임상 3상 시험에서 텔리타시셉트를 사용해 24주 동안 치료를 진행한 결과 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 3점 이상 개선이 관찰된 피험자들의 비율이 98.1%에 달한 것으로 분석됐다.이와 함께 ‘계량적 중증 근무력증’(QMG) 지표를 적용해 평가한 결과 87%의 피험자들에게서 5점 이상 개선이 관찰됐다.바꿔 말하면 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 나타난 데다 안전성 프로필을 관리할 수 있는 수준으로 나타났다는 의미이다.레미젠 측은 중증 근무력증 환자들을 대상으로 텔리타시셉트의 글로벌 다기관 임상 3상 시험을 진행해 이 혁신적인 치료대안이 세계 각국에서 한층 더 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있도록 한다는 복안이다.

이덕규 2025.06.20
글로벌

BMS ‘브레얀지’ 변연부 림프종群 95.5%서 반응

95.5%의 환자들이 반응을 나타낸 데다 이 중 62.1%가 완전반응에 도달했다고!브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 개방표지, 글로벌, 다기관, 단일그룹 시험으로 설계된 임상 2상 ‘TRANSCEND FL 시험’에 참여한 변연부(邊緣部) 림프종 환자그룹을 대상으로 진행한 일차적 분석 결과를 공개했다.이 시험은 재발성 또는 불응성 변연부 림프종 환자들에게 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀‧리소-셀)가 나타내는 효과를 평가하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행된 시험례이다.시험에서 확보된 새로운 자료는 17~21일 스위스 루가노에서 개최된 국제 악성 림프종(ICML) 학술회의에서 19일 구두발표됐다.앞서 BMS는 ‘TRANSCEND FL 시험’에서 ‘브레얀지’가 나타낸 긍정적인 시험결과를 지난 2월 공개한 바 있다.‘TRANSCEND FL 시험’을 총괄한 미국 뉴욕 소재 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 림프종 및 세포치료제 전문가 M. 리아 팔롬바 박사는 “재발성 또는 불응성 변연부 림프종 환자들에게서 ‘브레얀지’가 높고 지속적인 반응률을 나타내면서 1회 투여하는 이 치료제가 환자들에 대한 치료결과를 괄목할 만하게 개선할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 했다”고 말했다.팔롬바 박사는 뒤이어 “여러 차례에 걸쳐 재발한 변연부 림프종 환자들의 경우 현재는 평균 생존기간이 3~5년 정도로 나타나고 있다”며 “바꿔 말하면 이 난치성 종양에 효과적으로 대응할 수 있도록 해 줄 전환적인(transformative) 치료제들이 절실하게 요망되고 있음을 의미하는 것”이라고 설명했다.‘TRANSCEND FL 시험’에 참여한 변연부 림프종 환자 코호트 그룹은 3차 약제 이하의 단계에서 ‘브레얀지’를 사용한 치료를 받았던 성인 재발성 또는 불응성 환자들이었다.효능 평가를 진행한 결과 ‘브레얀지’는 높은 지속반응률을 내보이면서 임상적으로 유의미한 유익성을 나타낸 것으로 입증됐다.총 반응률이 95.5%에 달한 것으로 나타난 가운데 이 중 62.1%가 완전반응에 도달한 것으로 나타났을 정도.이와 함께 각각 평균 21.6개월, 23.8개월 및 24.5개월에 걸친 추적조사를 진행한 결과를 보면 24개월 지속반응률이 88.6%, 무진행 생존률(PFS)이 85.7%, 총 생존률이 90.4%에 달한 것으로 집계됐다.또한 ‘브레얀지’는 일관된 안전성 프로필을 내보여 중증 사이토킨 방출 증후군과 신경계 제 증상이 수반된 비율은 낮은 비율을 나타내는 데 그쳤다.아울러 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.등급을 불문한 사이토킨 방출 증후군 수반률은 76%로 나타났는데, 3급 사이토킨 방출 증후군은 4%에 보고되는 데 그쳤다.반면 4급 또는 5급 사이토킨 방출 증후군은 보고되지 않았다.등급을 불문하고 신경계 제 증상이 보고된 비율을 보면 33%로 집계됐다.3급 신경계 제 증상이 4%의 환자들에게서 보고되었고, 4급 또는 5급 신경계 제 증상은 보고되지 않았다.‘TRANSCEND FL 시험’은 최종분석을 통해 총 반응률을 산출하고 안전성을 평가하기 위해 지속될 예정이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 로재너 리카포트 부회장 겸 간질환‧세포치료제 개발 프로그램 담당 부회장은 “변연부 림프종이 지연성(遲延性) 종양의 일종이어서 재발이 나타난 환자들의 경우 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “임상 2상 ‘TRANSCEND FL 시험’에 참여한 변연부 림프종 환자 코호트 그룹을 대상으로 진행한 일차적 분석에서 확보된 자료를 처음으로 발표하게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.이 자료를 보면 재발성 또는 불응성 림프종 환자들을 돕는 데 세포치료제가 제공할 수 있는 잠재력을 규명하고자 BMS가 사세를 집중하고 있음을 방증한다고 리카포트 부회장은 설명했다.무엇보다 ‘브레얀지’가 B세포 악성종양을 치료하는 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제들 가운데 가장 폭넓은 환자그룹을 대상으로 사용될 수 있을 뿐 아니라 안전성 프로필 또한 이번에 확보된 자료가 뒷받침하고 있다고 강조했다.‘브레얀지’의 변연부 림프종 적응증 추가 가능성을 기대케 하는 ‘TRNACEND FL 시험’의 최종분석 결과를 주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.06.20
글로벌

영국 NICE, 2개 알쯔하이머 치료제 급여 “안돼”

유익성(benefits)이 너무 작다(too small)!영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE는 자체 외부심사위원회의 한곳이 심의를 진행한 결과 2개 알쯔하이머 치료제들의 유익성이 국가 보건 서비스(NHS)의 급여혜택을 추가로 적용하기에는 너무 작다는 결론을 유지했다고 19일 공표했다.여기서 언급된 2개 알쯔하이머 치료제들은 일라이 릴리社의 ‘키순라’(도나네맙)와 바이오젠社/에자이社의 ‘레켐비’(레카네맙)이다.NICE에 따르면 심사위원회의 결론은 ‘키순라’와 ‘레켐비’가 가성비 측면에서 볼 때 NHS의 급여혜택이 적용되어선 안 될 것이라는 의미이다.이 심사위원회는 ‘키순라’ 및 ‘레켐비’의 급여혜택 적용 여부에 대해 제시했던 부정적인 권고의견과 관련해서 새로 제출된 정보를 심의하기 위해 지난달 회의를 소집한 바 있다.하지만 이날 공개된 심사위원회의 최종 초안 지침의 결론은 2개 알쯔하이머 치료제 모두 경도 인지손상 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매를 치료하는 데 권고할 수 없다는 입장을 유지한 것으로 나타났다.현재까지 제출된 전체 입증자료를 근거로 할 때 높은 약가에 비해 유익성이 충분하게 입증되지 못했기 때문이라는 것이다.NICE에 따르면 심사위원회는 ‘키순라’와 ‘레켐비’가 경도에서 중등도에 이르는 알쯔하이머의 진행을 4~6개월 정도 지연시켜 주는 것으로 입증됐지만, 이들 2개 치료제들을 구매하고 투여하는 데 소요되는 전체 비용이 높은 데 비해 유익성은 작다는 입장을 유지했다.이날 NICE는 의약품이 NHS의 급여적용을 승인받을 수 있으려면 치료상의 진전이 나타날 뿐 아니라 NHS의 재정과 납세자들이 납부한 세금이 유용하게 사용되었음이 뒷받침되어야 하지만, ‘키순라’와 ‘레켐비’는 여기에 해당되지 않는다는 의견을 제시했다.NICE의 헬렌 나이트 의약품 평가국장은 “새로운 입증자료를 제출할 기회를 추가로 제공하는 등 2개 알쯔하이머 치료제들에 대한 우리의 평가에서 긍정적인 결론이 도출될 수 있도록 하고자 우리가 행할 수 있는 모든 조치들을 강구했다”고 말했다.나이트 국장은 뒤이어 “심사위원회가 경도 인지장애 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매 환자들에게서 증상의 진행이 다소라도 둔화되었다면 환자들 뿐 아니라 간병인들(carers)에게도 유의미한 것이라는 의견을 받아들였다”며 “이는 바꿔 말하면 더 많은 시간 동안 사회생활을 하고, 자동차를 운전하고, 독립적인 생활을 유지할 수 있음을 의미할 수 있고, 따라서 일상생활 속에서 가족의 도움을 그만큼 덜 필요로 할 수 있음을 뜻하기 때문”이라고 강조했다.하지만 심사위원회는 임상시험에서 입증된 ‘키순라’와 ‘레켐비’의 유익성이 작고(small benefits), 장기적인 효능을 입증한 자료가 부족하다는 결론에 도달했다고 나이트 국장은 설명했다.NHS에서 급여혜택이 적용될 수 있으려면 해당 치료제가 허가를 취득했을 때 다른 필수 의약품과 서비스를 대체할 수 있고, 환자들에게 괄목할 만한 유익성이 돌아갈 수 있음을 의미해야 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 이날 NICE에 따르면 제약사들과 환자단체 등은 최종 권고안 초안에 대해 이의를 제기하는 의견을 다음달 8일까지 제출할 수 있다.

이덕규 2025.06.20
글로벌

애브비 ‘큐립타’ 편두통 예방 ‘토파맥스’에 우위

‘큐립타’(Qulipta: 아토게판트)의 편두통 예방효과가 ‘토파맥스’(토피라메이트)에 우위를 보인 것으로 입증됐다.애브비社는 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 직접적인 비교평가 시험으로 설계된 임상 3상 ‘TEMPLE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 18일 공개했다.‘TEMPLE 시험’은 월 4일 이상 편두통 증상이 나타난 성인환자들을 대상으로 ‘큐립타’ 60mg을 1일 1회 복용토록 하면서 최고 내약성 용량의 ‘토파맥스’(토피라메이트 50mg/일, 75mg/일 또는 100mg/일)를 복용한 대조그룹과 효능, 안전성 및 내약성을 비교평가한 시험례이다.아토게판트는 미국, 캐나다, 이스라엘, 푸에르토리코 등 60여개국에서 허가를 취득해 ‘큐립타’ 제품명으로, 유럽시장에서는 ‘아큅타’(Aquipta) 브랜드 네임으로 발매되고 있는 편두통 치료제이다.1일 1회 경구복용하는 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제로 성인 간헐성 편두통 및 만성 편두통 환자들에게서 효과적인 예방제로 사용되고 있다.이날 애브비 측에 따르면 ‘TEMPLE 시험’은 부작용으로 인한 약물투여 중지와 관련한 일차적 시험목표가 충족됐다.‘큐립타’를 복용한 피험자 그룹에서 부작용으로 인한 약물투여 중지 비율이 항경련제 ‘토파맥스’를 복용한 대조그룹에 비해 낮게 나타났기 때문.실제로 24주에 걸친 이중맹검법 치료기간 동안 부작용으로 인해 약물투여를 중지한 비율을 보면 ‘큐립타’ 복용그룹에서 12.1%, ‘토파맥스’ 대조그룹에서 29.6%로 적잖은 격차를 내보였다.마찬가지로 6가지 이차적 시험목표들도 모두 충족된 것으로 나타나 ‘큐립타’를 복용한 피험자 그룹의 경우 4~6개월차 이중맹검법 치료기간 중 월평균 편두통 발생일수(MMD)가 50% 이상 감소한 비율이 64.1%에 달해 ‘토파맥스’를 복용한 대조그룹의 39.3%를 크게 상회했다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “임상 3상 ‘TEMPLE 시험’에서 도출된 자료를 보면 미국 두통학회(AHS)와 국제 두통학회(IHS)의 권고내용에 무게를 싣게 한다”면서 “편두통 예방을 위한 1차 약제로 CGRP 경로 저해제의 역할이 괄목할 만하게 나타났기 때문”이라고 말했다.시험에 도출된 결과는 아울러 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 치료효과를 높이고 표준요법제의 개선을 가능케 하고자 애브비가 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것이기도 하다고 타라크 부회장은 덧붙였다.이와 관련, 편두통은 환자들의 삶에 심대한 부담을 미치고 있음에도 불구하고 여전히 진단률과 치료율이 낮게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.복잡한 신경계 증상의 일종으로 전 세계 인구의 14% 정도에 영향을 미치면서 두 번째 장애 유발원인으로 손꼽히고 있는 것이 현실이다.게다가 현재 예방요법제를 사용하고 있는 환자들의 50% 이상이 추가적인 예방대안을 필요로 하고 있는 추세여서 현재 사용 중인 치료제들이 충분한 완화효과를 나타내지 못하고 있다는 지적이다.환자지원기구 ‘오클라호마 두통 스페셜리스트’의 재클린 듀발 대표는 “사용 가능한 예방대안들이 존재하는 가운데서도 너무나 많은 수의 편두통 환자들이 치료목표에 도달하는 데 어려움을 절감하고 있다”면서 “임상 3상 ‘TEMPLE 시험’의 자료를 보면 효능과 내약성을 모두 잡은 환자 중심의 치료대안이 공급될 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 언급했다.시험에서 관찰된 ‘큐립타’의 부작용을 보면 앞선 시험례들을 통해 확립되어 있는 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이했다.

이덕규 2025.06.19
글로벌

年 2회 주사 HIV 노출 前 예방제 예스! 투 고~

길리어드 사이언스社는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 노출 前 예방(PrEP) 용도 HIV-1 캡시드 저해제 ‘예즈투고’(Yeztugo: 레나카파비르)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.미국에서 HIV 노출 前 예방을 필요로 하거나 원하는 사람들을 위해 연간 2회 투여하는 대안이 허가를 취득한 것은 ‘예즈투고’가 최초이자 유일하다.‘예즈투고’는 앞서 FDA에 의해 ‘신속심사’, ‘혁신 치료제’ 등으로 지정된 바 있다.이번 승인에 힘입어 ‘에즈투고’는 체중이 최소한 35kg에 해당하는 청소년 및 성인들에게서 性 매개 HIV 감염 위험성을 감소시키는 예방대안으로 활발하게 사용될 수 있게 됐다.확보된 자료에 따르면 임상 3상 ‘PURPOSE 1 시험’과 ‘PURPOSE 2 시험’에 참여해 ‘예즈투고’를 투여받았던 피험자들의 99.9% 이상이 HIV 음성을 유지한 것으로 나타났다.길리어드 사이언스社의 대니얼 오데이 회장은 “오늘이 지난 수 십년 동안 AIDS와의 사움을 전개해 온 우리에게 역사적인 날이라 할 수 있다”면서 “우리 시대에 가장 중요한 과학적 혁신사례의 하나가 ‘예즈투고’여서 HIV 전염병을 종식시키는 데 도움을 줄 수 있는 진정한 기회를 얻게 된 것”이라는 말로 의의를 설명했다.특히 연간 2회 투여하는 대안인 ‘예즈투고’가 임상시험에서 괄목할 만한 결과를 입증해 보였고, 이는 AIDS 예방방법에 획기적인 변화가 가능케 되었음을 의미하는 것이라고 오데이 회장은 강조했다.길리어드 사이언스의 연구진이 지금까지 AIDS를 종식시키고자 각고의 노력을 기울여 왔고, 이제 우리는 그 같은 목표에 실제로 도달하는 데 도움을 줄 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.길리어드 사이언스는 최초의 노출 前 예방대안을 개발하고, 지난 2012년 7월 FDA의 허가를 취득한 제약사이다.하지만 미국 질병관리센터(CDC)의 자료에 따르면 가용한 자료가 확보된 가장 최근시점인 지난 2022년 현재 미국에서 3명당 1명 정도의 비율에 해당하는 36%만이 노출 前 예방 대안 처방 적격성을 충족한 것으로 나타난 바 있다.이에 따라 CDC의 자료를 보면 미국민 전체가 HIV 감염을 종식시킬 수 있는 수준으로 노출 前 예방 대안을 사용하지 못하고 있는 것으로 나타났다.예를 들면 여성들과 아프리카계, 히스패닉계, 미국 남부지역 거주자 등의 경우 HIV 감염의 종식을 기대하기에는 커다란 간극이 존재하는 것으로 나타났기 때문이다.게다가 복약준수도, 사회적 낙인효과, 기존의 노출 前 예방 대안에 대한 낮은 인지도 등이 활발한 사용에 걸림돌 역할을 하고 있는 것으로 입증된 바 있다.이 때문일까? 지난 2023년에도 미국에서는 매일 100명 이상이 HIV 감염을 새로 진단받은 것으로 집계되고 있는 형편이다.조지아州 애틀란타에 소재한 에모리대학 의과대학 감염내과 명예교수이자 에모리 AIDS연구소의 공동소장으로 재직 중인 카를로스 델 리오 박사는 “연간 2회 주사하는 대안이 복약준수도와 사회적 낙인이라는 핵심적인 걸림돌들에 대한 대응을 가능케 해 줄 것”이라면서 “매일 노출 前 예방 용도의 약물을 경구복용해야 하는 일이 만만치 않게 도전적인 과제이기 때문”이라고 지적했다.노출 前 예방을 필요로 하거나 원하는 사람들 가운데 대다수가 낮은 투여빈도를 선호한다는 것은 잘 알려져 있는 사실이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 길리어드 사이언스 측이 직접 진행한 임상 3상 ‘PURPOSE 1 시험’과 ‘PURPOSE 2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘예즈투고’를 승인한 것이다.이 중 ‘PURPOSE 1 시험'에 참여해 ‘예즈투고’를 연 2회 피하주사받았던 2,134명의 피험자들은 일차적 분석을 진행한 결과 HIV 감염이 제로로 나타나 감염률이 100% 감소한 데다 HIV 감염 예방효과가 1일 1회 경구복용을 필요로 하는 ‘트루바다’(엠트리시타빈 200mg+테노포비르 디소프록실 푸마레이트 300mg)를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 우위가 입증됐다.‘PURPOSE 1 시험’에는 아프리카 사하라사막 이남지역에서 생물학적 性과 性 정체성이 일치하는(cisgender: 트랜스젠더의 반대개념) 여성들이 피험자로 참여했다.‘PURPOSE 2 시험’의 경우에도 연 2회 ‘예즈투고’를 피하주사받았던 2,179명의 피험자들 가운데 2명에서 HIV 감염이 나타나 99.9%의 예방률을 나타낸 데다 ‘트루바다’ 대조그룹에 비해 우위가 입증됐다.이 시험에는 생물학적인 性과 性 정체성이 일치하는 남성들과 性 다양성을 나타내는 피험자 등 지역적으로 다양하고 폭넓은 특성을 나타내는 사람들이 참여했다.두 시험에서 ‘예즈투고’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 측면에서 새로운 문제점은 확인되지 않았다.시험에서 도출된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐고, 지난해 12월 과학저널 ‘사이언스’誌 에 의해 2024년 “올해의 혁신”(Breakthrough of the Year) 목록에 올랐다.

이덕규 2025.06.19
글로벌

‘몬주비’ 재발/불응성 소포성 림프종 FDA 추가

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 전문 제약기업 인사이트 코퍼레이션社는 자사의 휴먼 단편 결정화(Fc) 변형 세포용해성 CD19 항체 표적 모노클로날 항체 ‘몬주비’(Monjuvi: 타파시타맙-cxix)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 18일 공표했다.성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종(FL) 환자들을 치료하기 위해 ‘몬주비’와 ‘맙테라’(리툭시맙), ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득했다는 것.인사이트 코퍼레이션社의 에르베 오프노 대표는 “재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들이 부작용 증가를 수반하지 않으면서 무진행 생존기간은 연장시켜 줄 새로운 치료대안을 학수고대해 왔다”면서 “임상 3상 ‘inMIND 시험’에서 도출된 자료에 미루어 볼 때 오늘 FDA의 승인으로 환자들이 최초의 CD-19 항체 및 CD20 항체 표적 면역치료제 병용요법제를 사용할 수 있게 된 데다 이 요법이 장차 새로운 표준요법제로 자리매김할 가능성에도 무게를 싣게 된 것”이라고 말했다.‘몬주비’가 미국에서 두 번째로 허가를 취득함에 따라 림프종 환자들을 위한 혁신을 이행코자 사세를 집중하고 있는 인사이트 코퍼레이션의 노력에도 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.‘몬주비’ 기반 병용요법은 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 이번에 적응증 추가를 승인받은 것이다.FDA는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 ‘inMIND 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘몬주비’의 적응증 추가를 승인했다.이 시험은 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 대상으로 ‘몬주비’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에서 확보된 자료는 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 2024년 연례 학술회의에서 발표됐다.시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 ‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선됐다.‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 사건(event) 발생률이 27.5%에 그쳐 플라시보와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용한 대조그룹의 47.6%를 크게 하회한 것.여기서 “사건”이란 종양이 재발했거나, 악화되었거나, 피험자가 사망에 이르렀음을 의미하는 개념이다.시험에서 ‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 이와 함께 평균 무진행 생존기간이 22.4개월로 집계되어 플라시보 기반 병용요법 대조그룹의 13.9개월을 상회했다.사외심사위원회(IRC)가 평가한 무진행 생존기간 또한 이처럼 연구자들이 도출한 내용과 궤를 같이했다.사외심사위가 평가한 평균 무진행 생존기간을 보면 ‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 산출시점에서 아직 확보되지 않았던 반면 플라시보 기반 병용요법 대조그룹에서는 16.0개월로 파악됐다.이 같은 무진행 생존기간 유익성은 앞서 수 차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자그룹을 포함해 사전에 정한 전체 환자 하위그룹에서 일관되게 관찰됐다.소포성 림프종 환자들에게서 ‘몬주비’가 나타낸 안전성은 ‘inMIND 시험’에 참여한 546명의 환자들을 대상으로 평가됐다.그 결과 중중 부작용은 ‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 33%에서 보고됐다.이 가운데는 ‘코로나19’와 폐렴을 포함한 중증 감염증이 수반된 24%의 피험자들이 포함된 것이다.이밖에도 피험자들의 2% 이상에서 보고된 중증 부작용들로는 신(腎)기능부전, 이차성 원발성 악성종양, 발열성 호중구 감소증 등이 관찰됐다.치명적인 부작용의 경우 ‘코로나19’와 패혈증, 선암종을 포함해 전체 피험자들의 1.5%에서 수반됐다.‘몬주비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 20% 이상에서 실험실 검사결과의 이상을 제외하고 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 호흡기 감염증, 설사, 발진, 피로, 변비, 근골격계 통증 및 기침 등이 보고됐다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 나타난 3급 또는 4급 실험실 검사결과의 이상은 호중구 감소, 림프구 감소 등이 보고됐다.워싱턴州 시애틀에 소재한 워싱턴대학 의과대학 및 프레드 허친슨 암센터의 크리스티나 포 조교수는 “소포성 림프종이 일반적으로 지연성(遲延性) 만성 암의 일종이어서 치료를 진행한 후 재발률이 높게 나타나고 있고, 이 때문에 장기적으로 종양을 관리하는 일이 중대한 치료목적이 되고 있다”고 말했다.그 같은 현실에 미루어 볼 때 ‘몬주비’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득한 것은 위험도가 높은 환자그룹을 포함해 폭넓은 환자유형별 그룹에서 종양이 진행될 위험성을 유의미하게 감소시켜 주는 효과가 입증된 무(無)항암화학요법제 치료대안이 공급될 수 있게 되었음을 의미하는 괄목할 만한 진전이라고 포 교수는 단언했다.소포성 림프종은 두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 비 호지킨 림프종으로 전체 비 호지킨 림프종 발생사례들 가운데 최대 30% 정도를 점유하고 있다.게다가 소포성 림프종은 거대 B세포 림프종으로 진행될 잠재적 위험성을 내포한 것으로 지적되고 있는 형편이다.한편 ‘몬주비’는 지난 2020년 7월 상세불명의 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 ‘레블리미드’(레날리도마이드)와 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2025.06.19
글로벌

최소용량 가돌리늄 기반 조영제 美 데뷔 파란불

가돌리늄 노출량을 60%까지 뚝~바이엘社는 새로운 조영제 가도콰트란(gadoquatrane)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 17일 공표했다.가도콰트란은 만삭 출생아를 포함한 소아환자들과 성인환자들을 대상으로 중추신경계와 기타 체내 각 부위의 조영 증강 자기공명영상(MRI)을 촬영해 진단하고자 할 때 사용하는 조영제이다.특히 허가신청이 이루어진 가도콰트란의 용량은 0.04mmol 가돌리늄(Gd)/kg이다.바꿔 말하면 가도콰트란이 허가를 취득할 경우 미국에서 최소용량의 거대고리 가돌리늄 기반 조영제(GBCA)로 자리매김할 수 있게 될 것이라는 의미이다.현재 사용 중인 거대고리 가돌리늄 기반 조영제의 0.1mmol Gd/kg과 비교하면 60%나 줄어든 용량이다.가도콰트란의 허가신청서는 본임상 3상 ‘QUANTI 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험 프로그램은 세계 각국에서 소아 및 성인환자들을 충원한 후 가도콰트란의 효능⌟안전성을 평가하기 위해 진행됐다.임상 3상 ‘QUANTI CNS 시험’에서 확보된 첫 번째 결과는 지난 2월 26일~3월 2일 오스트리아 비엔나에서 개최된 유럽 방사선학 학술회의(ECR)에서 발표됐다.또한 개최가 임박한 다른 학술회의에서 추가로 확보된 시험결과들이 발표될 예정이다.이와 관련, 자기공명영상은 미국에서 매년 총 4,000만건에 육박하는 건수가 촬영되는 것으로 알려져 있다.바이엘社의 콘스탄체 디펜바하 방사선학 연구‧개발 담당대표는 “암이나 심혈관계 질환과 같은 만성질환들의 유병률이 증가함에 따라 의료영상 등을 촬영해야 필요성이 갈수록 늘어나고 있는 형편”이라면서 “방사선학 분야의 리더기업 가운데 한곳답게 우리는 가돌리늄 용량 감소를 위한 대안을 포함해 이 분야의 혁신을 진행하고자 사세를 집중하고 있다”고 말했다.만성질환을 앓고 있어 평생동안 조영 증강 MRI 검사를 여러 회에 걸쳐 받아야 하는 환자들을 포함한 다수의 환자들이 이 같은 가돌리늄 용량의 감소를 통해 유익성을 누릴 수 있게 될 것이라고 디펜바하 대표는 설명했다.그리고 이처럼 가돌리늄 용량을 감소시킨 것은 필요로 하는 임상정보를 얻기 위해 가능한 최소용량의 조영제를 사용하도록 권고하고 있는 보건당국 뿐 아니라 관련 학술기관들의 가이드라인과도 궤를 같이하는 것이라고 강조했다.한편 바이엘 측은 앞서 최근 일본 후생노동성(MHLW)에도 가도콰트란의 허가신청서를 제출한 바 있다.가도콰트란의 허가신청서가 제출된 것은 일본이 처음이었다.이밖에도 바이엘 측은 차후 수 개월 동안 세계 각국에서 가도콰트란의 허가신청서를 제출할 예정이다.

이덕규 2025.06.19
글로벌

신속심사 바우처 억대 매각 “수지맞는 장사잖소”

수지맞는 장사잖소!덴마크의 백신 전문 생명공학기업 바바리안 노르딕社(Bavarian Nordic A/S)는 자사가 보유한 ‘신속심사 바우처’(PRV) 1매를 총 1억6,000만 달러의 현금을 지급받는 조건에 매각키로 합의했다고 18일 공표했다.다만 이날 바바리안 노르딕 측은 ‘신속심사 바우처’를 매입키로 한 상대기업에 대해서는 공개하지 않았다.이 ‘신속심사 바우처’는 바바리안 노르딕 측이 지난 2월 자사의 재조합 치쿤구니야 백신 ‘빔쿠니야’(Vimkunya)를 허가받았을 때 FDA로부터 함께 지급받았던 것이다.당시 ‘빔쿠니야’는 12세 이상의 소아 및 성인들을 치쿤구니야 바이러스 감염질환으로부터 예방하는 용도의 백신으로 허가를 취득한 바 있다.지난 2023년 이 치쿤구니야 백신과 관련해서 도출했던 라이센스 합의에 따라 미국 국립보건연구원(NIH)은 ‘신속심사 바우처’ 매각에 따른 총 수익금의 20%를 지급받게 된다.이 수익금은 기타 영업이익으로 분류되므로 바바리안 노르딕의 2025년 매출액 전망치에는 영향을 미치지 않는다.하지만 영업이익(EBITDA)에는 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 전망이다.이에 따라 합의내용이 독점 금지조항 위배 여부에 대한 심사 등 관행적인 후속절차를 거쳐 3/4분기 중 매듭지어지면 바바리안 노르딕 측은 26~30%로 제시했단 2025 회계연도 세금, 이자 및 감가상각 前 영업이익률 예상치를 수정해야 제시해야 할 것으로 보인다.바바리안 노르딕 측이 ‘신속심사 바우처’를 매각하는 과정에는 뉴욕에 소재한 투자은행 제퍼리스社(Jefferies LLC)가 단독 재정자문사로 조언을 제공했다.한편 바바리안 노르딕 측이 FDA로부터 치쿤구니야 백신의 허가를 취득했을 때 함께 지급받은 ‘신속심사 바우처’ 1매는 ‘열대질환 신속심사 바우처’ 프로그램에 따라 부여되었던 혜택이다.각종 열대질환의 예방 또는 치료를 위해 필요로 하는 신약이나 백신, 새로운 생물학적 제제의 개발을 장려하기 위해 도입된 프로그램이 ‘열대질환 신속심사 바우처’이다.이처럼 ‘신속심사 바우처’를 지급받은 제약‧생명공학사들은 차후 후속제품의 허가신청서를 제출했을 때 설령 지정여건을 충족하지 못했더라도 ‘신속심사’ 대상으로 지정받을 수 있는 특전을 누리게 된다.다만 후속 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정받는 혜택을 누리는 대신 당장의 현금화를 위해 다른 제약‧생명공학사들에 매각하는 대안을 선택할 수 있도록 허용되고 있다.

이덕규 2025.06.19
글로벌

릴리, 美 유전자 치료제 전문 제약사 인수 합의

일라이 릴리社는 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 심혈관계 질환 대응 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 버브 테라퓨틱스社(Verve Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 17일 공표했다.양사는 지난 2023년 6월 지질단백질을 표적으로 한 유전자 편집 프로그램의 전임상 단계 개발을 진행하는 데 초점을 맞춘 가운데 긴밀하게 협력해 나가기로 하는 내용의 연구‧개발 제휴 계약을 체결했던 파트너 기업들이다.이 중 버브 테라퓨틱스는 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD)의 촉발요인들에 대응하기 위한 1회 투여용 유전자 편집 치료제 파이프라인을 구축해 온 제약사이다.현재 버브 테라퓨틱스의 선도 프로그램인 ‘VERVE-102’는 잠재적 동종계열 최초 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 표적 생체 내 유전자 편집 치료제 후보물질이다.‘PCSK9’은 콜레스테롤 수치 및 심혈관계 건강과 밀접한 관련이 있는 유전자의 일종이다.‘VERVE-102’는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자들에게 사용될 수 있을 것으로 기대되고 있다.이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 죽상경화성 심혈관계 질환의 일종으로 250명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는데, 일부 조기 관상동맥질환 환자들에게도 나타나고 있다.‘VERVE-102’는 현재 임상 1b상 단계의 시험이 진행 중인 가운데 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다.일라이 릴리社의 루스 지메노 당뇨병‧대사계 질환 연구 담당부회장은 “폭넓은 환자그룹을 위한 최초의 생체 내 유전자 편집 치료제가 될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 후보물질이 ‘VERVE-102’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그 뿐 아니라 심혈관계 질환을 지속적인 치료(chronic care)에서 단회 치료(one-and-done)로 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 하는 기대주가 ‘VERVE-102’라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.지메노 부회장은 뒤이어 “버브 테라퓨틱스에서 일라이 릴리로 고용이 승계될 재직자들을 환영한다”며 “심혈관계 질환을 앓고 있는 환자들의 치료결과를 개선하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 잠재적이고 유망한 신약들을 개발하는 데 변함없는 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.버브 테라퓨틱스社의 세카르 카티레산 대표는 “버브 테라퓨틱스가 심혈관계 질환들의 치료를 지속적인 치료에서 단회 치료로 바꿔놓겠다는 사명감을 갖고 설립된 제약사”라면서 “불과 7년여 만에 우리 조직이 3개의 생체 내 유전자 편집 치료제들의 개발을 진행했고, 이 중 2개는 현재 임상현장에서 사용 중”이라고 말했다.이제 버브 테라퓨틱스는 이상적인 전략적 파트너인 일라이 릴리와 함께 신약개발 여정에서 새로운 행보를 이어갈 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.카티레산 대표는 “일라이 릴리가 우리와 비전을 공유하고 있는 만큼 우리가 보유한 글로벌 연구, 임상, 법무 및 상용화 역량이 신약개발을 가속화하는 데 도움을 줄 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “일라이 릴리 측이 주도하는 가운데 단회 치료제가 심혈관계 위험요인들을 평생토록 감소시키는 결과로 이어지면서 심혈관계 질환 치료의 새로운 장(章)을 펼칠 수 있게 될 것”이라고 강조했다.무엇보다 수많은 심혈관계 질환 환자들에게 보다 나은 치료결과를 가능케 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 버브 테라퓨틱스 측이 발행한 보통주 한 주당 현금 10.50달러, 총 10억 달러 상당을 지급하는 조건으로 주식 공개매수에 착수키로 했다.이와 함께 버브 테라퓨틱스 측 주주들의 보유 주식 한 주당 1매 최대 3.0달러 조건의 양도 불가 조건부 가격청구권(CVR)을 부여키로 했다.일라이 릴리는 이에 따라 한 주당 최대 현금 13.50달러, 총 13억 달러 정도를 버브 테라퓨틱스 측 주주들에게 지급할 수 있을 전망이다.조건부 가격청구권은 미국에서 진행될 임상 3상 시험에서 죽상경화성 심혈관계 질환 환자들에게 ‘VERVE-102’가 첫 번째 피험자에게 투여되었을 때 지급될 예정이다.일라이 릴리 측은 1차 공개매수를 통해 확보되지 못한 버브 테라퓨틱스 주식에 대해서는 같은 조건으로 2차 공개매수를 진행한다는 방침이다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 3/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 전망이다.한편 일라이 릴리 측이 제시한 주식 매입조건은 6월 16일을 기준으로 버브 테라퓨틱스 보통주의 최근 30일 가중평균 거래가격에 약 113%의 프리미엄이 붙여진 것이다.버브 테라퓨틱스 이사회는 전원일치로 주식 공개매수에 응할 것을 주주들에게 권고했다.

이덕규 2025.06.18
글로벌

로슈, 초기 파킨슨병 치료제 임상 3상 “계속해”

로슈社는 초기 파킨슨병 치료제로 개발 중인 항-α-시뉴클레인 항체 프라시네주맙(prasinezumab)의 임상 3상 시험을 계속 진행키로 결정했다고 16일 공표했다.이 같은 결정은 임상 2b상 ‘PADOVA 시험’과 현재 진행 중인 이 시험의 개방표지 연장시험(OLEs), 그리고 임상 2상 ‘PASADENA 시험’ 등에서 확보된 자료를 근거로 이루어진 것이다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “2건의 임상 2상 시험과 이 시험 건들의 개방표지 연장시험에서 관찰된 효능 징후들 뿐 아니라 프라시네주맙의 호의적인 안전성‧내약성 프로필에 고무되어 있다”고 말했다.개러웨이 대표는 뒤이어 “우리가 새로운 치료대안을 필요로 하는 니즈를 충분히 인식하고 있는 가운데 지금까지 도출된 전체적인 자료를 볼 때 프라시네주맙이 파킨슨병 환자들을 위한 최초의 질병조절제(disease modifying treatment)가 될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성이 시사되고 있다”고 설명했다.이날 로슈 측에 따르면 ‘PADOVA 시험’과 개방표지 연장시험에서 나타난 다양한 시험목표 평가결과들을 볼 때 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 프라시네주맙과 효과적인 대증요법제(symptomatic treatment)를 병용할 경우 임상적 유익성을 기대할 수 있을 것임이 시사됐다.프라시네주맙은 비록 통계적으로 괄목할 만한 수준의 차이를 나타내지는 못했지만, 운동기능 악화의 진행(motor progression)을 확진할 때까지 소요된 기간과 관련한 일차적 시험목표였던 잠재적 임상적 효능이 입증됐다고 로슈 측은 설명했다.104주차에 평가했을 때 운동기능 악화의 진행 감소와 관련한 긍정적인 추이가 관찰됐다는 것이다.게다가 개방표지 연장시험에서 도출된 자료에 미루어 볼 때 이 같은 효과는 장기간에 걸친 치료기간 동안 지속적으로 나타난 것으로 보인다고 로슈 측은 강조했다.‘PADOVA 시험’에서도 프라시네주맙이 파킨슨병의 기저 생물학적 기전에 영향을 미쳤음을 뒷받침하는 첫 번째 생체지표인자 입증자료가 제시됐다고 덧붙였다.총 750여명의 초기 알쯔하이머 환자들을 피험자로 충원한 가운데 프라시네주맙의 장기적인 효능‧안전성을 평가하는 데 목표를 둔 ‘PASADENA 시험’과 ‘PADOVA OLE 시험’ 등은 현재도 진행 중이다.

이덕규 2025.06.18
글로벌

카드보다 얇은 중증 알러지 설하 필름제 나오나?

미국 뉴저지州의 소도시 워런에 소재한 전문 제약기업 어퀘스티브 테라퓨틱스社(Aquestive Therapeutics)는 아나필락시스를 포함한 1형 알러지 반응 치료제 ‘아나필름’(Anaphylm: 에피네프린)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 16일 공표했다.이날 어퀘스티브 테라퓨틱스 측은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 31일까지 ‘아나필름’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것임을 FDA로부터 통보받았다고 설명했다.또한 FDA는 ‘아나필름’의 승인 유무를 검토할 자문위원회를 소집키로 결정했다고 자사에 전해왔다고 덧붙였다.FDA의 허가를 취득할 경우 ‘아나필름’은 최초이자 유일한 경구용 에피네프린 제제로 자리매김하면서 중증 알러지 반응 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 보인다.어퀘스티브 테라퓨틱스社의 대니얼 바버 대표는 “아나필락시스를 치료하는 데 혁신을 이룰 기대주가 ‘아나필름’이라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA의 허가를 취득할 경우 최초이자 유일하게 별도의 디바이스를 필요로 하지 않는 경구용 네피네프린 제제로 이름을 올릴 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.우리는 환자들의 일상생활 속에 매끄럽게 적용될 수 있도록 하기 위해 ‘아나필름’을 설계한 것이라고 바버 대표는 설명했다.특히 바버 대표는 ‘아나필름’이 신용카드 1장보다 두께가 얇아 별도의 저장공간을 필요로 하지 않으므로 환자의 휴대폰 케이스, 지갑 또는 주머니 속에 항상 소지하고 다닐 수 있을 것이라고 강조했다.바꿔 말하면 어디든 간편하게 휴대하고 다닐 수 있고, 지금까지 FDA의 허가를 취득한 가장 작은 크기의 디바이스조차 필요로 하지 않는다는 장점을 내포하고 있다는 것이다.바버 대표는 “우리가 확보한 임상시험 자료를 보면 ‘아나필름’이 경구복용을 통해 신속하게 에피네프린이 흡수될 수 있도록 해 줄 수 있다는 점이 입증됐다”면서 “FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 생명을 구할 혁신의 산물이 이를 가장 필요로 하는 환자들과 간병인들의 손에 쥐어지게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라고 의의를 전했다.오하이오주립대학 의과대학 식품알러지치료센터의 데이비드 스투커스 소장은 “아나필락시스가 예측할 수 없는 데다 중증 알러지 반응을 수반해 발생 후 수 분 이내에 생명을 위협할 수 있다”고 지적했다.스투커스 소장은 뒤이어 “에피네프린이 유일하게 FDA의 허가를 취득한 1차 약제로 사용되고 있지만, 환자들이 이를 지속적으로 휴대하기 어려운 데다 초를 다툴 때조차 이를 사용할 것인지 머뭇거리는 경우가 많아 환자들의 생명을 위험에 직면케 하고 있는 형편”이라고 지적했다.에피네프린은 제 때에 사용할 때 환자의 생명을 지켜줄 수 있고, 신속하게 사용하면서 확신을 가져야 할 것이라고 언급하기도 했다.그 같은 관점에서 볼 때 ‘아나필름’은 두가지 최대 장애요인들에 대한 대응을 가능케 해 줄 것이라고 스투커스 소장은 단언했다.주사제 투여에 따른 두려움과 부피가 큰 디바이스를 휴대해야 하는 불편함이 바로 그것이라는 설명이다.그리고 주사바늘이 필요없는 경구용 접근방법이야말로 아나필락시스에 대응하는 데 전환적인(transformative) 변화를 가능케 해 줄 것이라고 강조했다.

이덕규 2025.06.18
글로벌

경구용 유전성 혈관부종 치료제 FDA 승인 지연

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀질환 치료 경구용 제제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 경구용 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 세베트랄스타트(sebetralstat)의 허가신청 건과 관련, FDA로부터 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 심사 목표일정을 지킬 수 없다는 내용을 통보받았다고 13일 공표했다.세베트랄스타트는 필요할 때 경구복용하는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제로 주목받고 있는 기대주이다.이날 칼비스타 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 과중한 업무량과 인적‧물적자원의 제한성으로 인해 당초 예정되었던 6월 17일까지 세베트랄스타트의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 없다는 점을 통보받았다.다만 FDA는 약 4주 이내에 결론을 도출할 수 있을 것으로 예상된다는 점을 함께 통보해 왔다.특히 이날 칼비스타 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 추가로 자료를 제출하거나 시험을 진행하도록 요구하지 않은 데다 세베트랄스타트의 안전성, 효능 또는 허가 가능성 등과 관련한 우려사안 또한 제기하지 않았다.칼비스타 파마슈티컬스 측은 아울러 FDA가 앞서 제출토록 요청한 정보를 빠짐없이 시의적절한 시점에서 제출한 만큼 이제 FDA의 심사과정에서 유일하게 남은 문제는 제품에 부착할 상표 표기내용을 매듭짓는 것 뿐이라고 강조했다.칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “심사일정이 미루어지게 된 것을 유감스럽게 생각한다”면서 “가장 중요한 것은 많은 수의 유전성 혈관부종 환자들이 증상 발작이 나타났을 때 이를 치료하기 위해 필요로 할 경구용 대안을 학수고대하고 있다는 사실을 우리가 잘 알고 있기 때문”이라고 말했다.팔레이코 대표는 “동시에 우리는 세베트랄스타트가 가까운 장래에 허가를 취득할 수 있을 것이라는 변함없는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.이에 따라 칼비스타 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 심사절차가 하루빨리 마무리될 수 있도록 뒷받침할 것이라고 팔레이코 대표는 다짐했다.무엇보다 칼비스타 파마슈티컬스는 유전성 혈관부종 환자들에게 이처럼 중요한 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 흔들림 없이 전력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.필요할 때 경구복용하는 유전성 혈관부종 치료제로 기대되고 있는 세베트랄스타트는 세계 각국에서 유전성 혈관부종 환자들의 증상을 관리할 근본적인(foundational) 치료제가 될 것이라는 예측에 무게를 싣게 하고 있다.FDA의 심사결과를 유심히 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.06.18
글로벌

월 1회 주사 유전성 혈관부종 치료제 FDA 허가

월 1회 주사하는 유전성 혈관부종 치료제가 FDA의 허가관문을 통과했다.CSL社는 12세 이상의 소아 및 성인환자들에게서 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 예방하기 위해 제 12a 활성인자를 표적으로 작용하는 유일한 치료제 ‘안뎀브리’(Andembry: 가라다시맙-gxii)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 16일 공표했다.CSL社는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아에 소재한 가운데 희귀‧중증질환 치료제들을 개발하는 데 주력하고 있는 생명공학사이다.‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종 환자들에게서 부종 발작이 나타나는 데 핵심적인 역할을 하는 혈중 단백질의 일종인 제 12a 활성인자(factor Ⅻa)를 표적으로 작용하는 치료제이다.유전성 혈관부종 연쇄반응(HAE cascade)을 억제해 유전성 혈관부종 발작을 에방하는 치료제가 ‘안뎀브리’이다.치료를 개시하는 단계에서부터 월 1회 투여하는 유일한 치료제인 ‘안뎀브리’는 자가주사기를 사용해 무(無)구연산염 제제를 15초 이내의 시간 동안 피하주사하는 방식으로 사용하면 된다.유전성 혈관부종은 희귀하게 나타나는 만성 유전성 질환의 일종이자 생명을 위협할 수 있는 증상으로 알려져 있다.혈관부종이 재발하는 데다 예측할 수 없는 발작을 수반하는 특징을 나타낸다.유전성 혈관부종 발작은 고통을 수반하는 경우가 잦은 데다 복부, 후두, 안면 및 말단부위에 이르기까지 신체의 다양한 부위들에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.유전성 혈관부종은 인종과 관계없이 50,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.CSL社의 빌 메자노테 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “오롯이 CSL에 의해 발굴되고 개발된 최초의 모노클로날 항체인 ‘안뎀브리’가 이처럼 생명을 위협하는 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 간편한 투여방법으로 장기간에 걸쳐 증상을 조절할 수 있도록 도움을 줄 것”이라고 말했다.‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종 환자들을 포함해 우리가 도움을 주고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 장기간에 걸쳐 지속적으로 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 치료제이기도 하다고 메자노테 부회장은 덧붙였다.FDA는 플라시보 대조시험으로 설계된 가운데 효능과 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어진 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘안뎀브리’의 발매를 승인한 것이다.의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재되었던 이 본임상 시험의 결과를 보면 ‘안뎀브리’를 투여한 환자그룹의 경우 62%가 치료를 지속하는 기간 동안 무발작(attack-free) 상태를 유지한 것으로 나타났다.이와 함께 유전성 혈관부종 발작건수가 플라시보 대조그룹에 비해 평균 99% 이상 감소한 것으로 나타난 데다 최소제곱법(least squares mean) 평균치로는 89.2% 감소한 것으로 집계됐다.마찬가지로 증상이 나타났을 때 치료를 필요로 하는(on-demand) 유전성 혈관부종 발작건수가 평균 88% 감소한 것으로 분석됐다.중등도 또는 중증 발작건수 또한 플라시보 대조그룹에 비해 평균 90% 감소한 것으로 나타났다.피험자들의 7% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 비인두염과 복통 정도가 보고됐다.현재도 진행 중으로 의학 학술지 ‘알러지’誌에 지난해 10월 게재되었던 개방표지 연장시험의 중간분석 결과를 보면 ‘안뎀브리’는 호의적인 장기 안전성 프로필을 내보인 가운데 유전성 혈관부종 발작이 지속적으로 감소한 것으로 파악됐다.개방표지 연장시험에서 피험자들이 ‘안뎀브리’를 투여한 평균기간은 13.8개월이었다.본임상 시험과 개방표지 연장시험에서 주사부위 반응은 14%의 피험자들에게서 보고됐다.펜실베이니아주립대학 의과대학의 팀 크레이그 교수(소아의학‧생물의학)는 “그동안 유전성 혈관부종을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌지만, 아직도 다수의 환자들이 고통스러운 데다 때로운 생명을 위협하는 유전성 혈관부종 발작을 겪고 있는 형편이어서 증상을 관리하기 위해 빈도높게 주사제 투여를 필요로 하고 있다”고 지적했다.하지만 이제 증상을 조절하는 데 도움을 줄 새로운 치료대안이 확보됨에 따라 제 12a 활성인자를 표적으로 작용해 유전성 혈관부종 연쇄반응을 억제하는 치료제를 처음으로 사용할 수 있게 됐다고 크레이그 교수는 덧붙였다.미국 유전성혈관부종협회의 앤서니 J. 카스탈도 회장은 “월 1회 피하주사해 제 12a 활성인자를 억제하는 치료제인 ‘안뎀브리’가 이 증상을 치료하는 데 추가로 사용될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이제 유전성 혈관부종 환자들이 이처럼 장기간 지속되는 증상으로 인한 부담을 덜면서 주어진 삶을 최대한 누릴 수 있게 될 것”이라고 의의를 강조했다.‘안뎀브리’는 앞서 호주, 영국, 유럽, 일본, 스위스 및 아랍에미리트연합(UAE) 등에서 허가를 취득한 바 있다.CSL社는 이달 말 이전에 미국시장에서 ‘안뎀브리’가 곧바로 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2025.06.18
글로벌

릴리 최대용량 ‘젭바운드’ 바이알 월 499弗 공급

일라이 릴리社는 비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드)의 허가를 취득한 최대용량인 12.5mg 및 15mg 1회분 바이알의 공급이 조만간 개시된다고 16일 공표했다.디지털 건강 플랫폼 ‘릴리디렉트 본인부담 약국 솔루션’(LillyDirect’s Self Pay Pharmacy Solutions) 및 ‘젭바운드 본인부담 프로그램’(Zepbound Self Pay Journey Program)을 통해 월 499달러에 공급이 개시된다는 것.의료인들은 오는 7월 7일부터 ‘젭바운드’ 12.5mg 및 15mg 바이알의 처방을 개시할 수 있으며, 환자들에 대한 배송은 8월 초부터 개시될 것이라고 일라이 릴리 측은 설명했다.12.5mg 및 15mg 바이알 제품들이 추가됨에 따라 ‘젭바운드’의 전체 용량(2.5mg, 5mg, 7.5mg, 10mg, 12.5mg 및 15mg) 바이알 제품들은 사용이 적합한 성인 비만 환자들에게 월 499달러 이하의 약가에 공급될 수 있게 됐다.예를 들면 ‘젭바운드’ 2.5mg 개시용량 제품의 경우 월 349달러를 부담하면 된다.여기서 사용이 적합하다는 것은 보험 적용 유무와 상관없이 처방전을 발급받은 환자들을 지칭하는 것이다.일라이 릴리社 미국 당뇨‧비만 사업부문의 론다 파체코 부사장은 “비만이 중증, 만성질환의 일종이어서 비만 치료제에 대한 접근성이 확보되면 다른 만성질환들과 마찬가지로 시급하게 치료가 이루어질 수 있을 것”이라면서 “일라이 릴리는 FDA의 허가를 취득한 비만 치료제에 대한 본인부담(self-pay) 솔루션을 제공하는 첫 번째 제약기업”이라고 말했다.그는 뒤이어 “일라이 릴리는 ‘젭바운드’의 보급(coverage)이 확대될 수 있도록 뒷받침하고자 지속적인 노력을 기울이고 있다”며 “2개 최대용량의 ‘젭바운드’ 바이알이 동시에 공급됨에 따라 환자와 의사들은 또 하나의 중요한 치료대안을 사용할 수 있게 된 것”이라고 덧붙였다.‘젭바운드’는 성인 비만 환자들과 체중 관련 병발질환을 동반한 성인 과다체중자들이 과도한 체중을 감소시킬 수 있도록 돕고, 감소한 체중이 유지될 수 있도록 하는 주사제형 전문의약품이다.이와 함께 중증도에서 중증에 이르는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)과 비만을 동반한 성인 환자들에게서 폐쇄성 수면 무호흡증의 개선을 돕는 치료제로도 사용되고 있다.‘젭바운드’는 다른 티어제파타이드 함유제제들이나 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제들과 병용해선 안 된다.소아들도 ‘젭바운드’를 효과적이면서 안전하게 사용할 수 있는지는 아직까지 명확하게 밝혀지지 않았다.

이덕규 2025.06.17
글로벌

로슈, 뒤시엔느 근이영양증 치료제 투여 보류

로슈社는 보행 불가(non-ambulatory) 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들의 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란트로진 목세파보벡) 투여를 즉각 제한토록 했다고 15일 공표했다.환자들의 연령대와 관계없이 임상시험과 상용화 단계에서 투여를 유보토록 했다는 것.이번 결정은 보행 불가 환자 2명에서 치명적인 급성 간부전(ALF)이 발생함에 따라 이루어진 것이다.급성 간부전은 ‘엘레비디스’ 뿐 아니라 다른 아데노 연관 바이러스(AAV) 매개 유전자 치료제들을 사용했을 때 수반될 수 있는 것으로 확인됨에 따라 보행 불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 유익성-위험성 프로필에 대한 재평가가 진행됐다.‘엘레비디스’는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)가 지난 2023년 6월 FDA의 가속승인을 취득한 뒤시엔느 근이영증 치료제이다.로슈社와 사렙타 테라퓨틱스社는 지난 2019년 제휴 계약을 체결하면서 ‘엘레비디스’가 허가를 취득했을 때 미국시장에서는 사렙타 테라퓨틱스가, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 로슈가 각각 발매를 맡기로 한 바 있다.이날 발표로 상용화 단계에서 보행 불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들은 ‘엘레비디스’를 투여받아선 안 된다.임상시험 단계에서도 추가적인 위험성 완화조치들이 이행되기 전까지 보행 불가 환자들을 대상으로 한 피험자 충원과 투여가 즉각 유보되어야 한다.마찬가지로 보건당국들과 연구자, 의사들에게도 관련내용이 고지되어 환자들에 대한 관리에 신속한 조정이 이루어지도록 해야 한다.다만 새로운 투여 제한조치는 연령대를 불문한 외래 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 치료하는 데 영향을 미치지 않는다.외래환자들에 대한 ‘엘레비디스’의 유익성-위험성 비율 또한 변함없이 긍정적으로 유지된다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “2명의 젊은 남성 환자들에게서 문제가 발생한 것을 깊이 유감스럽게 받아들인다”면서 “이에 우리는 ‘엘레비디스’의 사용과 관련한 위험성을 완화하기 위해 시급하게 움직이고 있는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “환자 안전성은 항상 로슈의 최우선 순위사안”이라며 “이에 따라 우리는 보행 불가 뒤시엔느 근이영양증 환자들에 대한 ‘엘레비디스’의 투여를 즉각 중단토록 권고한 것”이라고 설명했다.뒤시엔느 근이영양증은 희귀하게 발생하는 유전성, 근육소모성 질환의 일종으로 소아기 초기부터 나타나 빠르게 진행될 수 있는 것으로 알려져 있다.뒤시엔느는 근육의 기능과 구조를 유지하는 데 중요한 역할을 하는 디스트로핀(dystrophin) 유전자에 나타난 변이를 말한다.주로 남아들에게 영향을 미치고 있는데, 전 세계적으로 신생아 남아 5,000명당 1명 정도가 뒤시엔느를 나타낸 가운데 출생하는 것으로 알려져 있다.이처럼 뒤시엔느가 나타난 환자들은 증상이 진행됨에 따라 보행능력 뿐 아니라 상지(上肢), 폐 및 심장 기능 등도 상실하게 된다.로슈 측에 따르면 2건의 치명적인 급성 간부전 사례들은 지금까지 세계 각국에서 ‘엘레비디스’를 사용한 치료를 받았던 총 140여명의 보행 불가 환자들 가운데서 발생한 것으로 나타났다.처음 치명적인 급성 간부전이 발생한 것으로 보고된 후 유럽 각국의 보건당국들은 로슈와 사렙타 테라퓨틱스 측에 ‘엘레비디스’의 임상시험 건들을 일시적으로 유보해 줄 것을 요망했다.일시적인 임상시험 진행 유보는 현재도 진행 중이다.유럽 이외의 지역에서도 ‘ENVISION 시험’이 즉시 유보됐다.‘엘레비디스’는 바레인, 브라질, 이스라엘, 일본, 쿠웨이트, 오만, 카타르 및 아랍에미리트연합(UAE) 등에서 허가를 취득해 로슈 측이 발매를 맡아왔다.

이덕규 2025.06.17
글로벌

美 세이지 테라퓨틱스 주당 12弗 조건으로 매각

미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 전문 제약기업 수퍼너스 파마슈티컬스社(Supernus Pharmaceuticals)가 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 16일 공표했다.수퍼너스 파마슈티컬스 측이 한 주당 현금 8.50달러(총 5억6,100만 달러)와 한 주당 현금 최대 3.50달러에 달하는 양도 불가 조건부 가격청구권(CVR) 1매를 지급하는 조건으로 세이지 테라퓨틱스를 인수키로 최종적인 합의에 도달했다는 것.이에 따라 수퍼너스 파마슈티컬스 측이 지급할 금액은 한 주당 현금 12.0달러, 최대 약 7억9,500만 달러 상당에 달할 수 있을 전망이다.조건부 가격청구권은 사전에 정한 순매출액에 도달하거나 제품발매가 이루어졌을 때 지급된다.세이지 테라퓨틱스를 인수키로 합의함에 따라 수퍼너스 파마슈티컬스는 자사의 신경정신계 제품 포트폴리오를 크게 강화할 수 있게 됐다.그러고 보면 수퍼너스 파마슈티컬스와 세이지 테라퓨틱스는 모두 중추신경계 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 특화된 전문 제약사들이다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 3/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.세이지 테라퓨틱스를 인수키로 합의함에 따라 수퍼너스 파마슈티컬스는 최초이자 유일한 성인 산후(産後) 우울증 환자 치료용 경구요법제 ‘저주베’(Jurzuvae: 주라놀론) 캡슐제를 확보할 수 있게 됐다.‘저주베’는 관리대상 4급(Schedule Ⅳ‧CⅣ)에 해당하는 제품이다.수퍼너스 파마슈티컬스는 세이지 테라퓨틱스社와 바이오젠社가 체결한 제휴 합의에 따라 ‘저주베’의 미국시장 매출액 가운데 50%를 자사의 협력 수익(collaboration revenue)으로 보고한다는 방침이다.수퍼너스 파마슈티컬스社의 잭 A. 카타 대표는 “인수 합의가 이루어짐에 따라 수퍼너스 파마슈티컬스의 미래 성장을 촉진하는 데 괄목할 만한 진일보가 가능케 됐다”면서 “덕분에 우리가 보유한 포트폴리오에 4번째 성장제품이 추가되면서 우리의 성장 프로필이 강화되고, 미래 성장의 원천이 더욱 다양화될 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.‘저주베’는 새로운 가치향상 및 임상적으로 차별화된 중추신경계 치료제를 인수하는 데 초점을 맞추고 있는 수퍼너스 파마슈티컬스의 전략과 부합되는 제품이라고 카타 대표는 설명했다.수퍼너스 파마슈티컬스는 강력한 제품발매를 진행하면서 검증된 역량을 보유한 제약사인 만큼 ‘저주베’의 미국시장 성장 모멘텀과 바이오젠과의 제휴에도 힘을 기울여 더욱 많은 수의 여성 산후 우울증 환자들이 이 새로운 치료제의 유익성을 얻을 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.세이지 테라퓨틱스社의 배리 그린 대표는 “세이지 테라퓨틱스가 설립된 이래 새로운 뇌 건강 솔루션을 개발하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “뇌 건강은 가장 복잡한 데다 의약품으로 충분한 서비스가 제공되지 못한(underserved) 영역의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그린 대표는 뒤이어 “우리가 이룩한 성과들에 자부심을 갖고 있다”며 성공적으로 개발‧발매가 이루어지면서 최초이자 유일한 경구용 여성 산후 우울증 치료제 ‘저주베’를 언급했다.이번 합의의 경우 이사회의 포괒럭인 전략적 검토를 거쳐 성사된 것이라고 그린 대표는 설명했다.합의에 힘입어 주주들을 위한 가치가 극대화될 수 있을 것이므로 수너퍼스 파마슈티컬스와 함께 새로운 장(章)을 펼쳐 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.현재 수퍼너스 파마슈티컬스 측이 보유한 3개 성장제품들은 주의력 결핍 과잉행동장애(ADHD) 치료제 ‘켈브리’(Qelbree: 빌록사진 서방형 캡슐), 피하주사 아포모르핀 투여용 약물-디바이스 결합제품으로 파킨슨병 환자 운동동요 개선제인 ‘오나프고’(Onapgo: 아포모르핀 염산염‧‘SPN-830’), 파킨슨병 치료제 ‘고코브리’(Gocovri: 아만타딘 서방형 캡슐제) 등이다.이번 합의에 힘입어 연간 최대 2억 달러의 비용절감 시너지 효과로 이어질 수 있을 것으로 수퍼너스 파마슈티컬스 측은 에상했다.

이덕규 2025.06.17

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