트럼프 2기 행정부 정책 방향이 급변하면서 미국시장과 규제정책 관련 불확실성이 커졌고 그 여파로 국내 신약개발 기업들 사이에선 어떤 기준이 적용될지, 또 언제 규정이 바뀔지 모른다는 막연한 두려움과 불안감이 커지고 있다. 최근 트럼프 행정부가 전 세계를 상대로 관세 압박을 가하는 상황에서 대미 수출 비중이 높은 한국산 의약품은 일단 소낙비를 피했다. 미국시장은 2023년 기준 전 세계 의약품 시장의 약 45%를 차지하고 있어 FDA 승인은 글로벌 진출 및 국제적 신뢰 확보를 위한 필수 관문으로 여겨져 FDA 승인은 제품의 안전성, 유효성, 품질에 대한 철저한 검증과 함께 세계 시장에서 신뢰를 확보하는 가장 확실한 방법이 된다. 까다로운 미국 FDA 인허가 문턱은 곧 허가를 넘어 상용화로 이어지는 지름길이기도 하다.

미국 FDA의 의약품 인허가 기준은 세계에서 가장 엄격하고 정교한 규제로 정평이 나있다. FDA 신약 승인은 △CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls, 제조품질관리) △비임상시험 △임상시험 △규제 자료 제출 및 심사 등으로 구성된다. 특히 최근에는 CMC 단계에서 제조 품질과 공정에 대한 철저한 검토가 더욱 강조되고 있다. FDA 인허가 실패 사례에서 가장 빈번하게 지적되는 문제가 ‘규제 전략 미비’와 ‘자료 제출 부족’이다. 이는 신약 연구개발 초기 단계부터 FDA의 가이드라인을 철저히 숙지하고, 이에 기반을 둔 전략적 접근이 필수적임을 보여준다. 최근 두 차례에 걸쳐 CMC 이슈로 FDA로부터 승인을 거절당한 HLB사례를 통해서도 확인된다

글로벌 제약바이오 전문매체 사이트라인의 핑크시트 데이터에 따르면, 2017년부터 2023년까지 총 238건의 FDA 보완요청서(CRL)가 발행됐다. 이 중 임상적 결함이 45%로 가장 큰 비중을 차지했다. 이어 CMC 관련 이슈(30%), 라벨링 문제(20%), 생물학적 동등성 결함(5%) 순이었다. 개발 초기 단계에서부터 성공적인 인허가 전략을 확보하지 못하면, 최종 승인까지 가는 길은 험난할 수밖에 없다. FDA 허가를 앞둔 시점에서 허들을 넘지 못한 코오롱생명과학의 골관절염치료제 인보사를 비롯한 수많은 실패 사례에서 이미 우리는 많은것을 겸험한 바 있다. 인보사의 경우 한국에서는 이미 허가 취소된 품목이지만 미국에서는 현재 임상 3상이 진행되는 등 아직도 혁신신약의 꿈을 포기하지 않았다. 

미국과 글로벌시장 진출에 필요한 것이 한두가지가 아니지만 무엇보다 미지의 세계로 나아가기 위해서는 나침반 역할을 담당해 줄 능력 있는 네비게이터(항해사)가 꼭 필요하다. 불필요한 시행착오를 줄이고 최적의 결과물을 도출하기 위한 선결조건이기 때문이다. 이미 사노피 얀센 등과 초대형계약을 성사시켜 여러차례 글로벌성과를 이뤄낸 한미약품도 속도와 효율, 빠른 의사결정 과정, 개발 전략도 중요하지만 전세계 대가(大家)들의 컨설팅을 받으며 부족한 부분을 채워나간 점이 성공비결이 되었다고 밝힌바 있다. 업계 전문가들은 성공적인 FDA 규제 대응을 위해선 신약 개발 초기부터 명확한 전략 로드맵을 설정하고, 규제 전문가와의 긴밀한 협력이 필요하다고 강조하고 있다. 특히 pre-IND 미팅 등 FDA와의 사전 커뮤니케이션 등을 통해 요구사항을 미리 파악해 개발 계획을 수립하는 것이 중요하다고 언급하고 있다. 이달 인천 송도에서 예정된 미국 규제전문가 초청 바이오 규제 혁신 컨퍼런스 개최 목적도 이와 다르지 않다.