바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토(대표 김성진)는 백토서팁의 희귀난치성 질환 허가용 임상 진행을 위한 자금 확보 목적으로 전환우선주(CPS)와 사모 전환사채(CB)를 발행한다고 24일 밝혔다.

자금 조달 규모는 약 1,000억원으로 300억원은 제3자배정 전환우선주로 발행하며, 700억 원은 전환사채를 사모 형태로 발행한다. 회사 측은 혁신신약으로서 백토서팁의 가치와 희귀난치성 질환으로의 허가용 임상 추진 전략에 대해 긍정적으로 평가받으며 투자 유치가 신속하게 완료됐다고 설명했다.

회사는 확보된 자금을 희귀난치성 질환에 대한 허가용 임상시험에 활용할 계획이다. 현재 메드팩토는 데스모이드종양 치료 목적의 백토서팁-이마티닙 병용요법에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 절차를 밟고 있다. 메드팩토는 희귀의약품 지정으로 7년간 시장 독점권을 확보하는 한편 패스트트랙 및 신속심사도 진행할 계획이다.

일례로 미국 에피자임은 치료제가 없던 상피육종을 타깃으로 ‘타즈베릭(Tazverik)’을 개발해 희귀의약품 지정을 받은 후, 환자 60여명의 임상 2상 결과만으로 FDA 품목허가 승인을 받은 바 있다.

이와 같이 희귀난치성 질환 치료제는 적은 환자 수로도 조기에 승인받을 수 있어 메드팩토는 내년 상반기 데스모이드종양에 대한 희귀의약품 지정과 함께 패스트트랙 및 한국과 미국 등 다국가 허가용 임상을 위한 IND 승인도 추진할 계획이다.

더불어, 메드팩토는 내년 하반기 중으로 골육종을 포함한 2종의 희귀난치성 질환에 대해서도 허가용 임상을 개시해 적응증을 넓혀 나갈 계획이다. 메드팩토는 대장암, 비소세포폐암뿐만 아니라 다수 희귀난치성 질환까지 백토서팁의 적용 범위를 확대하는 등 희귀의약품 시장 공략에도 박차를 가할 방침이다.

실제로, 희귀의약품 시장은 최근 글로벌 시장에서 각광받는 분야로 개발 비용이 적게 드는 반면 임상 성공시 시장지배력과 다양한 혜택 및 약가를 보장받을 수 있어 블루오션으로 떠오르고 있다. 특히, 희귀의약품의 경우 대체재가 없기 때문에 높은 수익을 창출할 수 있어 글로벌 빅파마들은 희귀질환 시장 공략을 위해 M&A도 활발하게 이뤄지고 있다.

메드팩토 관계자는 “대장암, 비소세포폐암 등 면역항암제와의 병용요법에 대한 기술이전을 적극 추진하고, 데스모이드종양 등 희귀 암종에 대해서는 허가용 임상을 통해 조기에 상용화하는 등 투트랙 사업 전략을 구사할 계획”이라며 “메드팩토는 향후 사업 안정성과 성장성을 겸비한 글로벌 제약사의 모습을 갖추게 될 것”이라고 기대감을 전했다.