한독 관계사 레졸루트는 5일(미국 시간) 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당 치료제 RZ358(에르소데투그, Ersodetug)가 미국 FDA로부터 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 받았다고 발표했다.

RZ358(에르소데투그)에 대한 혁신 치료제 지정은 임상 데이터와 이 치료제가 종양 매개성 고인슐린증에 기전적으로 작용 가능하다는 점, 미국 전역에서 진행 중인 확대 접근 프로그램(Expanded Access Program)을 통해 실제 환자 치료에서 나타난 유의미한 효과를 바탕으로 이뤄졌다. 혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대하여 개발 및 허가 심사 과정을 가속화하기 위한 제도다.

레졸루트 최고경영자이자 창립자인 네반 찰스 일람(Nevan Charles Elam)은 “이번 혁신 치료제 지정은 생명을 위협하는 질환에 대해 에르소데투그가 제공할 수 있는 치료적 가능성을 FDA로부터 공식적으로 인정받은 것이다. 에르소데투그는 기존 표준 치료법으로는 지속적인 저혈당을 효과적으로 조절하기 어렵거나 저혈당이 수술 또는 다른 종양 치료에 방해가 될 경우 치료 혜택을 제공할 수 있다”고 말했다. 이와 더불어 “에르소데투그는 다양한 형태의 고인슐린증에 작용할 수 있는 독특한 기전을 갖고 있으며, 지난 2년간 종양 매개성 고인슐린증 환자에 대한 치료 사례에서 성공적인 치료 효과를 확인했다”고 덧붙였다.

레졸루트는 2025년 중반 종양 매개성 고인슐린증 환자를 대상으로 RZ358(에르소데투그) 허가 임상(Registrational Study)을 시작할 예정이며, 2026년 하반기 톱라인 데이터를 발표할 계획이다. 이와 동시에 이번 혁신 치료제 지정을 기반으로 FDA와 종양 매개성 고인슐린증 적응증에 대한 RZ358(에르소데투그)의 생물의약품 허가 신청(Biologics License Application, BLA) 제출을 위한 자료 구성에 대해 논의할 예정이다.

레졸루트는 올해 초 RZ358(에르소데투그)에 대해 선천성 고인슐린증으로 인한 저혈당 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 받았다. 해당 적응증에 대해서 현재 전 세계 12개 이상에 국가에서 글로벌 임상 3상이 진행되고 있다.

한편, 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 고인슐린증 치료제 RZ358, 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402를 개발하고 있다. 이 중 RZ358은 두 가지 적응증인 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증으로 임상 3상이 진행되고 있다. 한독은 RZ358과 RZ402 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다.