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일라이 릴리, 영국 센테사 파마 최대 78억달러 인수

일라이 릴리가 영국 제약기업 센테사 파마슈티컬스(Centessa Pharmaceuticals)를 인수키로 합의했다고 31일 공표했다.센테사 파마슈티컬스는 새로운 계열의 과도한 주간졸림증 치료제와 기타 각종 신경계 장애 치료제들의 개발을 진행하는 데 특화된 제약사이다.수면-기상 주기(cycle)에서 중요한 신경생물학적 시스템에 대응하 과도한 주간졸림증과 각성장애 등의 증상을 치료하는 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제 파이프라인을 보유해 왔다.센테사 파마슈티컬스 측이 보유해 온 선도 후보물질로 알려진 클레미노렉스턴(cleminorexton‧‘ORX750’)은 임상 2a상 시험에서 1형 기면증, 2형 기면증 및 특발성 과다수면증 등에 잠재적 동종계열 최고 프로필의 효능이 입증됐다.이와 함께 센테사 파마슈티컬스 측이 보유해 온 오렉신 수용체 2 작용제 포트폴리오 가운데는 임상 및 전임상 단계의 자산들이 다수 포함되어 있다.이 자산들은 다양한 신경계 질환, 신경퇴행성 질환 및 신경정신 질환들에 대응하는 치료제들로 잠재력이 주목되고 있다.일라이 릴리社의 캐롤 호 부회장 겸 뉴로사이언스 부문 대표는 “오렉신 수용체의 생물학적 특성이 신경의학 분야에서 가장 주목하지 않을 수 없는 기전적 기회들(mechanistic opportunities)을 내포하고 있다”면서 “수면-각성 주기의 만능 키(master switch)로 직접적인 개입을 하는 것이기 때문”이라고 말했다.캐롤 호 부회장은 뒤이어 “센테사 파마슈티컬스가 다양한 적응증에 걸쳐 각성상태를 개선하는 폭넓고 심도깊은 포트폴리오를 축적해 온 제약사”라며 “센테사 파마슈티컬스의 동료들이 합류하게 된 것은 우리가 그 같은 잠재력을 발빠르고 규모있게 탐색할 수 있게 되었음을 의미한다”고 덧붙였다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 센테사 파마슈티컬스 측이 발행했거나 발행할 주식 전체를 한 주당 현금 38.0달러와 9달러 상당의 조건부 가격청구권(CVR) 1매를 부여하는 조건을 보장한 가운데 매입키로 했다.클레미노렉스턴 또는 ‘ORX142’의 2형 기면증 및 특발성 과다수면증 치료제 승인 또는 오는 2030년 1월 1일 이전에 어떤 적응증으로든 허가취득 등 3건의 성과에 도달했을 때 한 주당 최대 47.0달러가 지급될 수 있도록 한 것.이에 따라 일라이 릴리는 총 지분가치 63억 달러와 조건부 가격청구권 관련 15억 달러 등을 센테사 파마슈티컬스 측에 지급할 수 있을 것으로 보인다.한 주당 38.0달러의 조건은 센테사 파마슈티컬스의 3월 30일 현재 미국 예탁주식(ADSs) 마감가격의 최근 30일간 가중평균치에 40.5%의 프리미엄을 보장해 준 조건이다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

머크&컴퍼니, 항체 치료제 발굴‧개발 파트너십

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 항체 발굴‧설계 탐색 특화 생명공학기업 인피니뮨社(Infinimmune)가 머크&컴퍼니社와 제휴키로 합의했다고 31일 공표했다.양사는 인피니뮨 측이 보유한 인간 유래 항체(human-first antibody) 발굴 플랫폼을 적용해 마크&컴퍼니 측이 지정한 다수의 비공개 표적들에 대응하는 항체 후보물질들을 식별하고 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.양사간 합의에 따라 인피니뮨 측은 독자보유한 앤스로바디(Anthrobody) 발굴 플랫폼과 GLIMPSE 항체 언어모델을 이용해 인간 면역 레퍼토리(human immune repertoires)에서 직접적으로 유래된 치료 항체들을 발굴하고 최적화해 나가기로 했다.인피니뮨 측이 보유한 플랫폼은 수 백개의 잠재적 표적들에 걸쳐 수 백만개의 단일 기억 B세포들을 스크리닝해 자연적으로 쌍을 이룬(natively paired) 항체 후보물질들을 식별하고, 이를 통해 강력한 친화성, 특이성 및 호의적인 약물 유사특성을 내포한 항체 후보물질들을 신속하게 확보할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.머크&컴퍼니 측의 경우 양사의 제휴를 통해 확보된 항체 후보물질들의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 갖기로 했다.양사간 합의로 인피니뮨 측은 외부에 비공개된 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 다수의 항체 후보물질들의 개발 진행과 관련한 성과금을 지급받기로 했는데, 이 금액은 최대 총 8억3,800만 달러 상당에 달할 수 있을 전망이다.인피니뮨社의 와이어트 맥도넬 대표는 “새로운 항체 치료제들을 발굴하기 위해 우리가 보유한 플랫폼을 적용해 나가고자 머크&컴퍼니 측과 협력하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “인간 면역계에서 직접적으로 유래된 항체들을 발굴하고, 이를 첨단 인공지능 기반 공학기술과 결합시켜 전통적인 발굴 접근방법으로는 접근할 수 없었을 치료상의 기회를 알아낼 수 있게 될 것”이라고 말했다.양사의 제휴에 힘입어 인피니뮨이 인간 유래 발굴 엔진의 규모를 키우고, 차별화된 생물학적 제제들의 개발을 가속화할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.머크 리서치 래보라토리스社의 후안 알바레즈 생물학적 제제 발굴 담당부사장은 “머크&컴퍼니가 약물발굴의 속도와 엄격함을 개선해 줄 혁신적인 접근방법의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 오고 있다”면서 “인피니뮨의 플랫폼은 인간 면역계에서 직접적으로 유래된 항체들의 발굴을 가능케 해 주면서 새롭고 유망한 치료 후보물질들에 접근하기 위한 주목하지 않을 수 없는 새로운 방법을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.인피니뮨 측이 보유한 플랫폼은 대규모 단일세포 인간 면역 레퍼토리 스크리닝을 기계학습(ML) 기반 항체 공학기술과 결합시켜 효능, 제조 가능성 및 개발 가능성을 최적화하도록 해 줄 것으로 보인다.실제로 인피니뮨은 자연발생한 인간 항체들의 최대 규모 데이터세트 가운데 하나를 구축해 온 생명공학사여서 이 자료를 이용해 고도 특이성, 반감기 연장 및 면역원성 감소 등의 비교우위 약물 특성을 내포한 치료제 후보물질들을 식별하고 설계‧개조를 진행할 수 있을 것으로 보인다.또한 인피니뮨은 동종계열 최초 및 최고의 항체들을 직접적으로 인간으로부터 발굴해 다양한 파이프라인을 구축하고 있다.이 중에는 중등도에서 중증에 이르는 아토피 피부염, 염증성 질환 및 면역성 질환 치료제로 개발 중인 기대주들도 포함되어 있다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

희귀유전질환 FCS 치료제 高중성지방혈증 추가?

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 자사의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자르센)의 적응증 추가 신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 30일 공표했다.추가신청이 이루어진 ‘트린골자’의 새로운 적응증은 성인 중증 고중성지방혈증(sHTG) 환자들을 치료하는 용도이다.중성지방 수치가 상승하는 환자들은 총 사망률, 죽상경화성 심혈관계 제 증상 및 급성 췌장염 등이 발생할 위험성이 크게 높아지는 것으로 알려져 있다.적응증 추가 신청서는 본임상 3상 ‘CORE 시험’과 ‘CORE2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.두 시험에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난해 게재됐다.소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발‧의학업무 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “중증 고중성지방혈증 환자들에게서 급성 췌장염이 수반될 위험성을 감소시켜 주는 효능이 입증된 유일한 약물요법제가 ‘트린골자’라 할 수 있을 것”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 ‘트린골자’가 생명을 위협하는 증상을 예방하는 데 도움을 줄 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.중증 고중성지방혈증이 잦은 입원과 집중적인 치료, 지속적으로 나타나는 증상들과 삶의 질 감소 등으로 인해 환자들에게 심대한 부담을 줄 수 있는 형편이라고 아바드-프란츠 대표는 설명했다.소비가 적응증 추가 신청서를 제출할 수 있었던 것은 ‘트린골자’의 사용을 뒷받침하는 임상적 입증자료가 갈수록 늘어나고 있는 데다 우리가 중증 고중성지방혈증 환자들을 위한 치료대안의 개선을 목표로 사세를 집중해 온 것이 반영될 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘트린골자’는 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)에 의해 개발된 제품이다.소비와 아이오니스 파마슈티컬스 양사는 미국, 캐나다 및 중국을 제외한 글로벌 마켓에서 소비 측이 ‘트린골자’의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 갖도록 하는 내용의 라이센스 제휴에 합의한 바 있다.‘트린골자’는 유전적으로 확인된 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들이 식이요법에 병행하는 보조요법제로 지난해 9월 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.한편 중증 고중성지방혈증 환자들은 중성지방 수치가 500mg/dL 이상으로 높게 나타나는 특성을 보이는 것으로 알려져 있다.특히 중성지방 수치가 880mg/dL 이상으로 높게 나타날 경우 혈중 킬로미크론의 축적이 증가하면서 급성 췌장염을 비롯한 기타 병발질환들이 수반될 위험성이 증가한다는 것이 전문가들의 지적이다.기존의 표준요법제들과 식이요법, 운동 등의 라이프스타일 개선만으로는 중성지방 수치를 충분하고 일관되게 낮출 수 없는 데다 위험성을 감소시키기도 쉽지 않은 것으로 알려져 있다.EU ‘톱 5’ 국가들의 중증 고중성지방혈증 환자 수가 200만명 정도로 추정되고 있는데, 이들 가운데 70만여명은 중성지방 수치가 880mg/dL 이상으로 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 추측이다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

바이오젠, ‘스핀라자’ 새 고용량 요법 FDA 허가

바이오젠社는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)의 고용량 요법이 FDA의 허가를 취득했다고 지난달 30일 공표했다.50mg/5mL와 28mg/5mL 용량으로 구성된 ‘스핀라자’의 고용량 요법을 척수성 근위축증 환자들을 치료하는 데 사용할 수 있도록 FDA가 허가했다는 것.‘스핀라자’의 고용량 요법은 앞서 FDA가 지난해 9월 허가신청 건을 반려한 바 있다.고용량 요법은 ‘스핀라자’ 12mg 저용량 요법과 관련해서 지난 10년 이상의 오랜 기간 동안 축적되어 온 임상자료를 바탕으로 초기 고용량 투여단계를 의미하는 부하용량 단계와 유지용량 단계를 거치는 동안 보다 고농도로 약물투여를 진행하기 위해 설계‧개발된 것이다.이 새로운 대안은 환자 커뮤니티의 지속적인 니즈에 화답할 수 있게 됐다.‘스핀라자’의 고용량 요법은 차후 수 주 이내에 시장에 공급되어 ‘스핀라자’를 새로 사용하기 시작하는 환자들이 부하용량 단계에 조기 진입할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.고용량 요법은 ‘스핀라자’ 50mg 용량을 14일 간격으로 2회 투여하고, 이후로는 4개월 간격으로 28mg 유지요법 용량을 투여하는 내용으로 구성되어 있다.저용량 요법에서 전환하고자 하는 환자들의 경우 고용량 부하용량 단계 1회 투여를 마친 후 4개월 간격 투여일정을 준수하면 된다.테네시州 멤피스에 소재한 세인트 주드 아동병원 실험신경치료센터의 리차드 핀켈 소장은 “우리가 이미 알고 있는 ‘스핀라자’의 투여방법에서 용량의 최적화를 통해 환자들의 삶에 변화를 가능케 할 수 있을 것”이라면서 “고용량 요법이 유의미한 임상적 유익성을 나타내는 동시에 준수하게 확립된 안전성 프로필을 유지한 것으로 입증됐다”고 말했다.‘스핀라자’의 고용량 요법이 척수성 근위축증 치료의 미래에서 중요한 역할을 하게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 2/3상 ‘DEVOTE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘스핀라자’의 고용량 요법을 승인한 것이다.시험결과를 보면 치료전력이 없는 증후성 영‧유아 환자들을 대상으로 ‘스핀라자’ 고용량 요법을 진행하면서 세인트 주드 아동병원의 ‘필라델피아 영‧유아 신경근 장애 검사’(CHOP-INTEND) 척도를 적용한 가운데 임상 3상 ‘ENDEAR 시험’에 참여했던 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 운동기능이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.바이오젠社의 프리야 싱할 부회장 겸 개발 담당대표는 “지난 10여년 동안 바이오젠이 척수성 근위축증 환자들의 치료 진행을 돕기 위해 이야기를 청취하고, 학습하고, 혁신을 거듭해 왔다”면서 “10년 이상의 오랜 기간 동안 축적된 ‘스핀라자’의 임상자료에 힘입어 고용량 요법의 개발이 견고한 토대 뿐 아니라 치료대안을 최적화하기 위해 척수성 근위축증 환자 커뮤니티를 위해 우리가 흔들림 없이 사세를 집중해 왔음이 반영된 가운데 진행될 수 있었던 것”이라고 말했다.임상 2/3상 ‘DEVOTE 시험’에서 나타난 ‘스핀라자’ 고용량 요법의 안전성 프로필을 보면 저용량 요법과 관련해서 알려져 있는 안전성과 대체로 일치했다.‘스핀라자’ 고용량 요법을 투여받은 환자들 가운데 최소한 10%에서 가장 빈도높게 수반되었고, 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 5% 이상 빈도높게 나타난 부작용을 보면 폐렴, ‘코로나19’, 흡인성 폐렴, 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 환자들의 영양결핍 등이 보고됐다.이 중 ‘코로나19’의 경우 임상 3상 ‘ENDEAR 시험’에서는 발견되지 않았다.환자지원단체 ‘큐어 SMA’(Cure SMA)의 케네스 하비 회장은 “약 10년 전에 ‘스핀라자’가 허가를 취득한 것이 척수성 근위축증 치료에서 하나의 전환점이 되었고, 이후로 우리가 가능하다는 믿음을 갖고 있었던 내용에 변화가 뒤따랐다”면서 “덕분에 바이오젠이 수많은 척수성 근위축증 환자들에게 신뢰할 수 있는 파트너가 될 수 있었던 것”이라고 말했다.오늘 ‘스핀라자’의 고용량 요법이 허가를 취득한 것은 척수성 근위축증 환자 커뮤니티의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 진일보가 이루어졌음을 의미한다고 하비 회장은 설명했다.바이오젠이 척수성 근위축증 환자 커뮤니티의 니즈를 이해하고 있고, 환자들의 일상생활을 개선할 수 있는 연구‧개발을 진행하기 위해 참여한 파트너들과 긴밀하게 협력해 나가고 있다고 덧붙이기도 했다.한편 ‘스핀라자’의 고용량 요법은 EU, 스위스 및 일본에서도 이미 허가를 취득한 가운데 바이오젠 측은 기타 세계 각국에서도 허가신청과 승인을 얻어내기 위한 협의를 진행 중이다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

J&J, 면역 매개질환 치료제 개발 공동출자 합의

미국 뉴욕에 본사를 둔 제약 전문 투자기업 로열티 파마社(Royalty Pharma)가 존슨&존슨社와 연구‧개발을 진행하기 위한 공동출자(co-funding)에 합의했다고 30일 공표했다.양사는 자가면역성 질환 치료제로 기대가 모아지고 있는 후보물질 ‘JNJ-4804’의 개발을 진행하기 위해 2026년과 2027년에 걸쳐 총 5억 달러를 공동으로 출자키로 합의한 것이다.‘JNJ-4804’는 인터루킨-23과 종양괴사인자(TNF)의 작용경로를 상보적으로 차단해 각종 만성 면역 매개성 질환들의 발병원인에 시너지 효과를 나타내는 새로운 공동항체(co-antibody) 치료제의 일종이다.로열티 파마社는 제약기업들의 로열티 수수권한을 인수하고, 제약업계의 혁신을 촉진하기 위한 자금을 지원하는 데 주력하고 있는 민간투자기업으로 알려진 곳이다.로열티 파마社의 파블로 레고레타 대표는 “우리가 ‘JNJ-4804’의 임상개발을 진행하기 위해 존슨&존슨 측과 협력해 나가기로 합의한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “로열티 파마는 TNF 저해제들을 포함한 질환 조절(disease-modifying) 생물학적 제제들을 시작으로 면역계 질환 분야에서 강력한 투자실적을 축적해 온 곳”이라고 말했다.존슨&존슨이 면역계 질환 분야에서 잘 알려진 리더기업의 한곳인 만큼 ‘JNJ-4804’가 각종 만성 면역 매개성 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 상당한 잠재적 가능성을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음이라고 레고레타 대표는 설명했다.양사의 합의는 글로벌 제약기업들과 제휴하는 데 주력해 온 우리가 손에 쥔 흥미로운 기회로 주목하고 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

749개 파킨슨병 치료제 후보물질 개발 중입니다

4월은 세계보건기구(WHO)와 유럽 파킨슨병협회(EPDA)가 협력해 제정한 ‘파킨슨병 인식제고의 달’이다.이와 관련, 전통적으로 파킨슨병 치료제에 대한 제약업계의 연구가 도파민 신호전달에 편중되어 진행되어 왔던 가운데 최근 파이프라인을 보면 치료표적의 하나로 알파 시누클레인(alpha synuclein)에 대한 관심도가 갈수록 높아지고 있는 것으로 나타나 관심이 쏠리게 할 만해 보인다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 30일 공개한 자료를 통해 이 같이 밝혔다.이에 따르면 현재 허가를 취득해 사용 중인 파킨슨병 치료제들은 뇌 내부의 도파민 신호전달을 조절하고 회복시키는 기전으로 작용하는 특징을 나타내고 있는 것으로 분석됐다.글로벌데이터의 ‘의약품 데이터베이스’를 보면 지금까지 세계 각국에서 64개의 파킨슨병 치료제들이 허가를 취득한 것으로 나타난 가운데 이 중 53%에 해당하는 34개가 직접적으로 도파민 수용체들을 표적으로 작용하는 기전의 치료제들인 것으로 집계됐다.이 같은 통계수치는 파킨슨병의 관리가 여전히 도파민 작용기전에 의존하고 있는 것으로 풀이됐다.글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약 담당 애널리스트는 “파킨슨병 치료제에 대한 연구가 변함없이 폭넓고 활발하게 진행되고 있다”면서 “총 749개 치료제 후보물질들의 개발이 허가취득을 목표로 진행 중”이라고 말했다.몰리 애널리스트에 따르면 이 중 도파민 관련 작용기전이 전체 파이프라인에서 변함없이 중추적인 역할을 하고 있는 것으로 나타났다.‘톱 10’ 표적 가운데 50%가 도파민 수용체 하위유형들과 관련이 있는 것으로 나타났을 정도.그만큼 파킨슨병 치료제 개발전략에서 도파민 작용경로에 대한 의존도가 높게 나타나고 있다는 의미이다.하지만 현재 파킨슨병 치료제 파이프라인에서 가장 돋보이는 표적은 알파 시누클레인으로 나타났다고 글로벌데이터는 강조했다.현재 개발이 진행 중인 치료제 후보물질들이 62개에 달해 두 번째 다빈도 표적으로 나타난 D2 도파민 수용체들의 29개에 비해 2배 이상 높게 나타나고 있다는 설명이다.알파 시누클레인은 뉴런의 기능 수행에 관여하는 시냅스 前 단백질의 일종이다.파킨슨병 환자들의 경우 이 알파 시누클레인은 잘못 접힌 데다(misfolds) 서로 응집되어 신경퇴행과 파킨슨병의 진행에 관여하는 것으로 알려져 있다.알파 시누클레인은 병태학적 측면에서 볼 때 파킨슨병에 중추적인 역할을 하는 만큼 치료제 개발에서 갈수록 핵심적으로 초점이 맞춰지고 있다고 글로벌데이터는 분석했다.파킨슨병의 기저 생물학적 기전에 대응하고 증상의 진행을 차단하기 위해 알파 시누클레인에 포커스를 맞춘 개발 프로그램들이 활발하게 진행되고 있다는 것이다.다만 몰리 애널리스트는 “알파 시누클레인에 관한 연구가 여전히 초기단계에 머물러 있다”면서 “전체의 75%에 해당하는 46개 후보물질들이 현재 발굴 단계 또는 전임상 단계에 자리매김하고 있다”고 언급했다.이처럼 아직 미성숙한 분야임에도 불구, 연구자들이 생물학적 가설을 사용 가능한 치료제의 개발로 전환하기 위해 힘을 쏟고 있다고 몰리 애널리스트는 강조했다.한편 글로벌데이터에 따르면 이처럼 파킨슨병 치료제에 대한 연구가 갈수록 활발하게 전개되고 있는 가운데서도 알파 시누클레인 이외의 약물들은 아직까지 어떤 적응증으로든 허가를 취득한 전례가 부재한 것으로 나타났다.현재 2개의 임상 3상 단계 파킨슨병 치료제 후보물질들이 알파 시누클레인을 표적으로 개발에 박차를 가하고 있는 진행 중이어서 허가취득을 기대케 하고 있는 것으로 나타났다.이 중 하나는 미국 플로리다州 맬번에 소재한 전문 제약기업 아노비아 바이오社의 경구용 저분자 물질 분타네탑 타르트레이트(buntanetap tartrate)이다.다른 하나는 로슈社와 아일랜드 제약기업 프로테나 코퍼레이션社(Prothena Grop.)가 정맥주사제로 개발 중인 모노클로날 항체 프라시네주맙(prasinezumab)이다.글로벌데이터가 허가취득 가능확률을 평가한 결과를 보면 분타네탑 나르트레이트는 24%로 집계되어 프라시네주맙의 16%에 비해 소폭이나마 좀 더 높은 비율을 나타내 보였다.그럼에도 불구, 글로벌데이터는 상대적으로 보면 성공확률이 낮아 보인다면서 강력한 연구활동이 활기를 띄고 있는 가운데서도 알파 시누클레인 치료제와 관련한 과학적 불확실성이 여전히 불식되지 못하고 있다고 꼬집었다.몰리 애널리스트는 “파킨슨병 치료의 표적으로서 알파 시누클레인에 대한 관심도가 갈수록 고조되고 있지만, 대부분의 개발 프로그램들이 아직도 초기단계에 머물러 있는 데다 이작까지 허가를 취득한 제품이 부재하다”고 지적했다.그렇다고 하더라도 후기단계의 개발이 진행 중인 후보물질들인 분타네탑 타르트레이트와 프라네시주맙이 허가를 취득하면 대증요법제가 아니라 질병의 근본적인 원인을 표적으로 작용하는 파킨슨병 질환조절제(disease-modifying treatment)로 각광받으면서 새로운 시대를 열 수 있게 될 것이라고 강조했다.

이덕규 2026.04.01
글로벌

사노피 ‘살클리사’ 웨어러블 주사제 EU 허가권고

항-CD38 항체 치료제 ‘살클리사’(Sarclisa: 이사툭시맙)가 가까운 장래에 웨어러블 주사기의 일종인 온바디 인젝터(OBI: on-body injector)를 장착한 가운데 사용될 수 있을 전망이다.사노피社는 ‘살클리사’ 피하주사제와 기존의 표준요법제를 병용하는 요법에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 27일 공표했다.CHMP는 ‘살클리사’ 피하주사제와 기존의 표준요법제를 병용하는 요법을 ‘살클리사’ 정맥주사제가 유럽에서 허가를 취득한 전체 다발성 골수종 관련 적응증을 대상으로 사용이 가능토록 지지했다.온바디 인젝터는 몸에 부착해 약물을 자동으로 피하주사하는 웨어러블 약물 전달장치의 일종이다.허가를 취득할 경우 ‘살클리사’는 온바디 인젝터 또는 수동주사(manual injecton)를 통해 투여하는 최초의 항암제로 사용될 수 있게 될 전망이다.이 경우 ‘살클리사’는 온바디 인젝터 또는 수동주사를 통해 투약의 유연성을 기대할 수 있는 유일한 항-CD38 항체 모노클로날 항체 치료제로 자리매김할 수 있게 된다.승인 유무에 대한 EU 집행위원회의 최종결정은 차후 수 개월 이내에 도출될 수 있을 것으로 보인다.사노피社의 올리비에 나타프 글로벌 항암제 담당대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 다발성 골수종 환자들과 의료인들의 치료경험을 개선하고자 하는 우리의 소임을 이행하는 과정에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.우리의 목표는 임상적으로 효능이 검증된 ‘살클리사’에 온바디 인젝터를 사용하는 혁신적인 피하주사 약물전달 방법을 적용해 치료경험에 진일보가 가능토록 하는 데 있다고 나타프 대표는 설명했다.이 같은 진전은 환자들을 위해 흔들림 없는 우리의 헌신과 암 환자들에게 진정으로 중요한 치료방법의 전환을 위한 우리의 약속이 반영된 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.CHMP의 긍정적인 의견은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제시된 것이다.시험결과를 보면 ‘살클리사’ 피하주사제는 정맥주사제와 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.이와 함께 다른 4건의 추가시험에서 도출된 결과들도 CHMP의 결정을 뒷받침했다.4건의 추가 시험례들은 이식수술이 적합한 다발성 골수종 신규진단 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 3상 ‘GMMG-HD8 시험’, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 임상 2상 ‘IZALCO 시험’, 이식수술이 부적합한 다발성 골수종 신규진단 환자들을 충원한 후 이루어졌던 임상 2상 ‘ISASOCUT 시험’ 및 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 진행되었던 1건의 임상 1b상 시험 등이다.임상 1b상 시험은 앞서 최소한 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 대상으로 이루어졌다.다발성 골수종 환자들을 대상으로 피하주사제의 효능을 평가한 시험에서 도출된 결과를 보면 온바디 인젝터가 적용된 ‘살클리사’ 피하주사제를 투여했을 때 환자들의 만족도가 정맥주사제를 사용한 대조그룹에 비해 높게 나타났다.실제로 환자와 의료인들은 환자 경험과 만족도 설문조사 결과를 근거로 수동주사기를 사용한 제품에 비해 온바디 인젝터가 적용된 ‘살클리사’ 피하주사제를 더 선호한 것으로 분석됐다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

치료 저항성 우울증 J&J ‘스프라바토’ 있으매..

최소한 두가지 이상의 항우울제를 적절한 용량과 치료 지속기간 동안 사용했는데도 별다른 반응이 나타나지 않는 경우를 일컬어 치료 저항성 우울증(TRD)이라고 부른다.이와 관련, 존슨&존슨社가 자사의 항우울제 ‘스프라바토’(에스케타민 비강분무제)가 나타내는 효능과 안전성 프로필을 평가한 ‘ECHO 시험’에서 확보된 새로운 자료를 28일 공개해 주목할 만해 보인다.‘ECHO 시험’은 치료 저항성 우울증 환자들을 대상으로 실제 임상현장(real-world)에서 약물치료를 중단한 후 6개월 동안 나타난 지속적인 효과를 평가한 시험례이다.시험에서 도출된 자료는 28~31일 체코 프라하에서 열리고 있는 유럽 정신의학협회(EPA) 학술회의에서 발표됐다. 이 시험은 유럽 각국과 이스라엘에서 평균 9개월 동안 치료를 진행한 570명의 환자들과 6개월 동안 치료 후 추적조사를 지속한 301명의 환자들을 대상으로 이루어졌다.시험결과를 보면 ‘스프라바토’를 사용해 치료를 진행한 결과 우울증 증상들이 괄목할 만한 데아 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.우울증에 수반된 증상들의 중증도를 평가하는 척도의 하나인 ‘몽고메리-아스베리 우울증 평가지수’(MADRS) 지표를 적용해 착수시점과 비교평가했을 때 평균적으로 4주차에 10.3점, 12주차에 14.4점, 48주차에 17.6점이 각각 감소한 것으로 집계되었을 정도.독일 프랑크푸르트 괴테대학 부속병원의 크리스틴 라이프-레온하르트 박사(정신의학‧심신의학‧심리치료)는 “시험결과를 보면 ‘스프라바토’ 비강분무제가 성인 치료 저항성 우울증 환자들을 위한 효과적인 대안임에 무게를 싣게 한다”면서 “이 시험에 참여한 다수의 피험자들이 유의미한 증상개선 효과를 나타내지 않은 치료제들을 사용해 오랜 기간 동안 약물치료를 반복해 왔던 환자들이었기 때문”이라고 말했다.라이프-레온하르트 박사는 뒤이어 “시험결과가 기존의 피험자 무작위 분류 방식 임상시험에서 확보된 결과들을 보완해 주면서 치료 저항성 우울증 환자들을 위한 맞춤형 치료경로를 최적화는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.시험에서 나타난 안전성 프로필을 보면 이미 견고하게 확립되어 있는 ‘스프라바토’ 비강분무제의 프로필과 대동소이했다.이와 함께 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.무엇보다 실제 임상현장에서 최초로 확보된 이 자료를 보면 환자들이 치료를 중단한 후에도 지속적인 효능이 나타난 것으로 입2증됐다.MADRS 지표를 적용해 평가했을 때 산출된 점수들이 ‘스프라바토’의 사용을 중단한 후에도 안정적으로 나타났기 때문.실제로 24주차에 평가한 결과 착수시점과 비교한 점수의 평균적인 변화도가 1.4점 감소하는 데 그쳤다.바꿔 말하면 치료를 중단한 대부분의 환자들에게서 증상들의 안정성이 유지된 것으로 나타난 가운데 재발의 징후가 관찰되지 않았다는 의미이다.존슨&존슨社의 타마라 베르너-키흘레 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 지역 신경의학‧심폐질환‧초기 포트폴리오 부문 대표는 “이번에 공개된 ‘ECHO 시험’의 결과가 실제 임상현장에서 치료 저항성 우울증 환자들을 대상으로 ‘스프라바토’ 비강분무제의 사용을 중단한 후 나타난 지속적인 효과를 처음으로 평가한 특별한 사례라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.특히 베르너-키흘레 대표는 “6개월 동안 추적조사를 진행했을 때 증상들이 지속적으로 안정된 상태를 유지한 것으로 관찰된 부분이 고무적”이라며 “초기(immediate) 치료기간을 넘어서서 중증 우울증 증상들에 지속적인 효과가 나타난 부분은 직접적이거나 간접적으로 이 파괴적인 우울증의 영향을 받고 있는 환자들의 삶을 괄목할 만하게 개선해 줄 수 있음을 뒷받침한 것”이라고 설명했다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

암젠 ‘레파타’ 최초 주요 심혈관계 증상 31% ↓

피하주사제형 콜레스테롤 저하제 ‘레파타’(에볼로쿠맙)가 최초 주요 심혈관계 제 증상(MACE)이 수반될 위험성을 괄목할 만하게 감소시켜 준 것으로 나타났다.암젠社는 심한 죽상경화증을 동반하지 않고 당뇨병을 나타내는 고위험성 일차예방 대상 환자들을 충원한 후 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제 또는 기타 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 저하제들과 함께 ‘레파타’ 투여를 병행한 결과 최초 주요 심혈관계 제 증상 위험성이 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다고 28일 공개했다.이 같은 시험결과는 28~30일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 개최된 제 75차 미국 심장병학회(ACC) 연례 사이언티픽 세션에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘미국 의사회誌’(JAMA)에 게재됐다.시험결과는 임상 3상 ‘VESALIUS-CU 시험’에 참여한 총 3,655명의 환자들로 구성된 새로운 하위그룹을 대상으로 평균 4.8년에 걸친 추적조사를 진행한 후 분석했을 때 도출된 것이다.이 시험의 피험자들은 심한 죽상경화증을 동반하지 않으면서 심혈관계 제 증상 위험성이 높은 환자들이었다.시험에서 도출된 결과를 보면 ‘레파타’를 투여한 피험자 그룹의 경우 복합 일차 평가지표를 적용해 관상동맥질환으로 인한 사망, 심근경색 또는 허혈성 뇌졸중 등이 발생한 비율을 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 위험성이 31% 감소한 것으로 분석됐다.마찬가지로 ‘레파타’를 투여한 피험자 그룹은 허혈 기반 혈관재통술을 포함한 이중 복합 일차 평가지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 위험성이 31% 감소한 것으로 파악됐다.이와 함께 시험에서 ‘레파타’와 최적의 콜레스테롤 저하제를 병용한 피험자 그룹은 96주차에 평가했을 때 평균 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 44mg/dL로 집계되어 플라시보와 최적의 콜레스테롤 저하제를 병용한 대조그룹의 105mg/dL에 비해 확연한 격차가 눈에 띄었다.암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장은 “입증된 자료를 보면 명확함이 눈에 띈다”면서 “시험에서 ‘레파타’를 사용해 집중적인 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 감소 치료를 진행한 결과 위험도가 높은 환자그룹에서 주요 심혈관계 제 증상 위험성이 괄목할 만하게(significantly) 감소한 것으로 나타났기 때문”이라고 말했다.그는 뒤이어 “이상지질혈증의 관리에 관한 새로운 미국 심장병학회(ACC)/미국 심장협회(AHA) 다(多)학회 진료지침을 보면 심혈관계 제 증상을 예방하기 위해 조기에 좀 더 집중적인 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 저하의 중요성을 뒷받침하고 있다”며 “임상 3상 ‘VESALIUS-CU 시험’의 결과를 보면 앞서 심근경색이나 뇌졸중이 나타난 전력이 없는 고위험성 환자그룹에서 오늘날 일반적으로 도달하는 수준을 넘어선 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소를 통해 위험성을 유의미하게 감소시킬 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 말했다.이 자료에서 ‘레파타’를 투여한 피험자 그룹의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 45mg/dL 미만으로 나타난 것은 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제 또는 ‘제티아’(에제티미브) 단독요법으로는 도달할 수 없는 수치라 할 수 있을 것이라고 브래드너 부회장은 설명했다.지금은 조기치료와 함께 사용이 적합한 전체 환자들을 대상으로 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 목표치에 도달할 수 있도록 도움을 주는 일이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보면 ‘레파타’는 심근경색, 허혈성 뇌졸중 또는 총 허혈 기반 혈관재통술 관련 복합 일차 평가지표를 적용해 평가했을 때 일관된 유익성이 입증됐다.아울러 관상동맥질환으로 인한 사망, 심근경색 또는 혈관재통술, 그리고 심인성 사망, 심근경색 또는 허혈성 뇌졸중 등과 관련한 복합 일차 평가지표를 적용했을 때도 일관된 유익성이 입증됐다.예를 들면 ‘레파타’를 투여한 피험자 그룹은 심근경색 위험성이 수치상 31% 감소한 것으로 입증된 가운데 허혈 기반 혈관재통술은 34%, 허혈성 뇌놀중이 33% 감소한 것으로 분석됐다.이밖에도 ‘레파타’는 심인성 사망 32%, 관상동맥질환으로 인한 사망 27%, 총 사망률 24% 등 사망 위험성이 감소하는 수치상의 추이를 보인 것으로 평가됐다.하버드대학 의과대학의 니콜라스 마스턴 조교수는 “이번 분석결과를 보면 죽상동맥경화증을 동반하지 않거나 혈관 내부에 플라크가 괄목할 만하게 축적된 피험자들을 대상으로 이루어진 ‘VESALIUS-CV 시험’에서 ‘레파타’가 심혈관계에 미치는 유익성이 명확하게 입증된 것”이라고 말했다.플라크 축적이 진행되기 이전에 위험성이 높은 일차 예방 대상 환자들에게 좀 더 집중적인 치료를 진행해 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조기에 낮출 경우 심장병의 발병을 예방하는 데 도움이 될 수 있을 것이라고 마스턴 조교수는 설명했다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

AZ 토조라키맙 COPD 증상 연간 악화율 감소

아스트라제네카社가 임상 3상 ‘OBERON 시험’과 ‘TITANIA 시험’에서 도출된 고도로 긍정적인 결과들을 27일 공개했다.만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 환자들에게서 토조라키맙(tozorakimab)이 플라시보 대조그룹에 비해 중등도에서 중증에 이르는 COPD 증상의 연간 악화율을 감소시켜 준 것으로 나타났다는 설명이다.이 같은 토조라키맙의 효능은 과거 흡연자 그룹 뿐 아니라 과거 및 현재의 흡연자들이 포함된 전체 피험자 그룹, 그리고 혈중 호산구 수치와 폐 기능의 중증도 단계를 불문한 전체 피험자 그룹에서 일관되게 나타났다고 아스트라제네카 측은 강조했다.토조라키맙은 이와 함께 대체로 양호한 내약성을 내보인 가운데 호의적인 안전성 프로필을 나타냈다.토조라키맙은 인터루킨-33(IL-33)을 표적으로 작용해 IL-33의 감소 및 산화된 형태에 관여하는 신호전달을 저해하는 차별화된 작용기전을 내포하고 있는 잠재적 동종계열 최초 모노클로날 항체의 일종이다.이를 통해 COPD 증상의 악화에 관여하는 염증을 감소시키고, 점액 기능장애의 순환을 교란시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다.‘OBERON 시험’과 ‘TITANIA 시험’에서 토조라키맙은 기존의 흡입형 표준요법제를 사용했음에도 불구하고 증상이 악화된 COPD 환자들을 대상으로 연구가 진행됐다.시험에 참여한 피험자들은 기존의 표준요법제에 더해 토조라키맙 300mg 또는 플라시보를 4주 간격으로 투여받았다.이와 관련, 세계 각국의 COPD 진단 환자 수는 4억명에 육박할 것으로 추정되고 있다.COPD는 이질적인 진행성 증상의 일종이자 전 세계적으로 3번째 사망원인으로 나타나고 있는 형편이다.기존의 흡입형 표준요법제를 사용해 치료를 진행하더라도 전체 환자들의 50% 이상에서 증상 악화가 발생하면서 심폐계 제 증상이 나타나거나 사망에 이를 위험성을 증가하고 있는 추세이다.‘LUNA 시험’ 프로그램을 총괄한 피츠버그대학의 프랭크 시우르바 교수(폐‧중증치료의학)는 “이 같은 시험결과를 보면 토조라키맙을 사용해 인터루킨-33의 작용경로를 표적화하는 치료방법이 흡연 유무와 혈중 호산구 수치 등과 무관하게 폭넓은 스펙트럼을 나타내는 COPD 환자들에게서 유의미한 임상적 유익성을 나타낼 수 있을 것임을 시사하고 있다”고 풀이했다.시우르바 교수는 뒤이어 “COPD가 이질성을 나타내는 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 난치성 질환의 하나로 오랜 기간 자리매김해 왔다”며 “세계 각국에서 전체 환자들 가운데 최대 절반 정도에서 증상 악화, 입원, 심폐계 제 증상 및 사망 위험성이 나타나고 있는 형편”이라고 지적했다.‘OBERON 시험’과 ‘TITANIA 시험’에서 나타난 결과를 보면 COPD와 관련한 과학적 진보의 중요성을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.아스트라제네카社의 섀런 바아 의약품 연구‧개발 담당부회장은 “오늘 공개된 토조라키맙의 시험결과가 인터루킨-33 생물학적 제제와 관련한 2건의 확증적 임상 3상 시험에서 도출된 결과가 처음으로 제시된 것”이라면서 “이는 전 세계적으로 3번째 사망원인으로 자리매김하고 있는 COPD와 관련해서 이루어진 주요한 과학적 진전이라 단언할 수 있다”고 강조했다.토조라키맙이 인터루킨-33의 감소와 산화된 형태에 관여하는 신호전달을 저해해 염증이 감소하고 점액 기능장애의 순환을 교란시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다고 덧붙이기도 했다.염증과 점액 기능장애의 순환은 COPD 증상의 핵심적인 발병 촉진인자들로 알려져 있다.‘OBERON 시험’과 ‘TITANIA 시험’에서 도출된 전체적인 결과는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표되어 의학계와 공유될 예정이다.한편 토조라키맙은 COPD 증상과 관련한 임상 3상 ‘PROSPERO 시험’과 ‘MIRANDA 시험’ 건들이 추가로 현재 진행 중이다.또한 토조라키맙은 중증 하기도 감염증을 대상으로 한 1건의 임상 3상 시험이 진행 중이고, 천식 환자들을 충원한 가운데 임상 2상 시험 1건도 현재진행형이다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

‘티폭스’(테코비리마트) 엠폭스 치료 사용 “안돼”

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘티폭스’(TPOXX: 테코비리마트 SIGA)를 더 이상 엠폭스(舊 원숭이 두창) 치료제로 사용해선 안 될 것이라는 권고를 27일 내놓았다.다만 이 같은 권고내용은 현재 ‘티폭스’가 허가를 취득한 다른 적응증들에는 영향을 미치지 않는다고 CHMP는 설명했다.원래 ‘티폭스’는 미국 뉴욕에 소재한 SICA 테크놀로지스社가 천연두, 우두 및 천연두 백신 관련 합병증 등의 치료제로 발매해 왔다.이와 관련, 엠폭스는 일반적으로 발열, 림프절 부종 및 근육통증을 나타내면서 시작해 액체성분으로 채워진 병변을 동반한 고통스런 발진 증상이 이어지는 바이러스 감염증의 일종이다.대부분의 경우 중증도를 보면 경증으로 나타나고, 합병증 없이 해소되는 반면 소아, 임신부 및 면역력 저하자 등의 경우에는 좀 더 중증으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이날 CHMP의 엠폭스 치료용도 사용 자제 권고는 다양한 지역에서 진행되었던 4건의 시험에서 도출된 자료를 검토한 끝에 나온 것이다.활동성 엠폭스 병변이 나타난 환자들을 대상으로 ‘티폭스’를 사용해 치료를 진행한 결과 플라시보 대조그룹에 비해 병변의 치유속도가 빠르지 않은 것으로 나타났다는 것이 CHMP의 설명이다.CHMP는 또한 시험결과를 보면 ‘티폭스’가 통증 해소 또는 체내 바이러스의 신속한 제거 등과 같은 치료결과의 개선을 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 우위를 보이지 못했다.이날 CHMP에 따르면 허가를 취득할 당시에는 엠폭스 바이러스가 크게 유행하지 않았던 시점이어서 실제로 감염된 환자들을 대상으로 한 시험이 가능하지 않았다.이 때문에 ‘티폭스’의 엠폭스 적응증 승인 뿐 아니라 천연두, 우두 및 천연두 백신 관련 합병증 적응증들의 허가 또한 엠폭스에 감염된 동물모델로부터 도출된 결과에 근거를 두고 결정됐다고 CHMP는 설명했다.동물실험에서 도출된 자료를 보면 항바이러스 활성 뿐 아니라 초기에 치료를 개시했을 때 생존률 유익성이 입증되었고, 바이러스에 노출된 후 뒤늦게 치료를 개시했을 때는 효능이 감소했다.위에서 언급된 사람 관련 엠폭스 연구사례들은 그 후 연이어 발생한 발병사례들 덕분에 가능할 수 있었다.이 같은 연구사례들은 피부병변이 동반된 엠폭스 감염 환자들에게서 효능을 입증한 것은 아니지만, 사용환경 뿐 아니라 임상적 과정이 각종 폭스바이러스 감염증 사이에서 다르게 나타날 수 있다는 점을 CHMP는 지적했다.이에 따라 엠폭스의 임상자료를 보면 동물모델에서 나타난 효능을 근거로 다른 질환이나 증상들에 임상적 유익성을 나타낼 것이라고 예단해선 안 될 것이라고 설명했다.그리고 이것이 바로 ‘티폭스’의 엠폭스 치료용 사용을 제한하는 이유라고 CHMP는 설명했다.CHMP는 아울러 ‘티폭스’의 유익성과 위험성에 관한 다른 전체 가용자료들도 검토했다.가용자료들 가운데는 미국과 아프리카에서 진행된 환자 접근성 프로그램에서 도출된 자료와 유럽에서 이루어진 역학조사의 결과, 동물실험 및 실험실 자료 등이 포함되어 있었다.검토를 진행하는 동안 CHMP는 감염성 질환 분야의 전문가 그룹과 긴밀하게 협의했다.검토과정에서 ‘티폭스’의 사용과 관련한 새로운 안전성 우려는 확인되지 않았다.한편 CHMP에 따르면 이미 ‘티폭스’를 사용한 치료를 개시한 환자들은 치료과정을 마칠 수 있다.이상에서 언급된 권고내용들은 절차를 거쳐 적절한 시기에 ‘티폭스’를 처방하고, 조제하고, 투여하고 있는 의료인들에게 문건으로 전달될 예정이다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

일라이 릴리, AI 기반 약물 발굴‧개발 가속 제휴

일라이 릴리社가 약물 발굴‧개발을 가속화하기 위한 인공지능(AI) 기반 제휴관계를 구축했다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 생명형 인공지능 및 자동화 기반 임상단계 생명공학기업 인실리코 메디슨社(Insilico Medicine)는 일라이 릴리社와 약물 발굴을 위한 제휴계약을 체결했다고 29일 공표했다.양사는 인실리코 메디슨 측이 보유한 인공지능 엔진을 이용해 다양한 치료제 분야별 새로운 치료제들의 발굴‧개발을 가속화하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 일라이 릴리 측은 글로벌 마켓에서 전임상 개발단계의 일부 적응증들과 관련해서 잠재적 동종계열 최고 경구용 치료제들의 개발, 제조 및 발매를 진행한 수 있는 독점적 권한을 확보하게 됐다.이와 함께 인실리코 메디슨과 일라이 릴리 양사는 다양한 연구‧개발 프로그램들에 걸쳐 협력을 진행하기로 했다.일라이 릴리 측이 선택한 표적들에 초점을 맞춘 가운데 인실리코 메디슨 측이 보유한 첨단 Pharma.AI 플랫폼과 일라이 릴리 측이 축적하고 있는 개발역량과 심도깊은 질환영역별 전문성을 결합해 나가겠다는 것이다.인실리코 메디슨社의 알렉스 자보론코프 설립자 겸 대표는 “설립 이래 인실리코 메디슨이 단대단(end-to-end) 약물발굴을 위한 딥러닝(deep learning)을 개발하는 데 주력해 왔다”면서 “생체지표인자들로부터 생명모델에 이르기까지 최첨단 인공지능 기술을 적용함으로써 우리는 사람과 동물 모델에서 다양한 질병들을 동시에 촉발시키는 다목적 표적들을 식별할 수 있게 될 것”이라고 말했다.일라이 릴리 측과 협력하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질병들을 치료하기 위한 전환적인(transformative) 치료제들을 선보이겠다는 것이 우리의 목표라고 자보론코프 대표는 설명했다.양사의 제휴야말로 사람의 건강에서 가장 복합한 도전요인들을 억제하기 위해 인공지능의 힘을 입증해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.합의를 도출함에 따라 인실리코 메디슨 측은 1억1,500만 달러의 계약성사 성과금을 지불받기로 했다.또한 차후 개발, 허가, 발매 관련 성과금으로 27억5,000만 달러에 달할 것으로 보이는 금액과 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.일라이 릴리社의 앤드류 애덤스 신물질 발굴 담당부회장은 “인실리코 메디슨의 인공지능 지원 발굴역량이 다양한 치료제 분야들에 걸친 일라이 릴리의 심도깊은 임상개발 전문성을 강력하게 보강해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.양사의 제휴에 힘입어 우리가 새로운 작용기전들을 탐색하고, 다양한 치료제 분야에 걸쳐 유망한 치료제 후보물질들을 발빠르게 식별해 나갈 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.31
글로벌

노바티스, 美 알러지 질환 전문 생명공학사 인수

노바티스社가 미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 면역글로불린E(IgE) 매개질환용 차세대 항-IgE 치료제 개발 전문 생명공학기업 엑셀러지社(Excellergy)를 인수키로 합의했다고 27일 공표했다.엑셀러지를 인수키로 합의함에 따라 노바티스는 현재 임상 1상 단계의 연구‧개발이 진행 중인 반감기 연장, 고도 친화성 항-IgE 항체 ‘Exl-111’을 확보할 수 있게 됐다.인수 합의는 IgE 생물학 분야에서 노바티스 측이 보유하고 있는 심도깊은 전문성과 알러지 질환 분야에서 오랜 기간 동안 구축한 존재감을 기반으로 성사된 것이다.‘Exl-111’은 기존의 항-IgE 치료제에 의해 검증된 생물학적 특성을 기반으로 한 차세대 확장 대안으로 설계되어 다양한 알러지 증상들에 걸친 노바티스의 기존 알러지 포트폴리오를 보완해 줄 수 있을 전망이다.노바티스社의 의생물학 연구부문의 피오나 마셜 대표는 “엑셀러지가 노바티스에 의해 잘 인지되어 있는 생물학적 특성을 근거로 구축된 차별화된 차세대 항-IgE 프로그램을 추가할 수 있도록 해 줄 것”이라면서 “전임상 단계의 입증자료들과 초기 임상 약물동태 자료에 의해 뒷받침되고 있기 때문”이라고 말했다.‘Exl-111’은 기존의 항-IgE 치료제를 뛰어넘어 IgE의 신호전달을 보다 신속하고 심도깊게 억제할 수 있을 뿐 아니라 증상을 조절하는 데 개선된 작용기전을 나타낼 수 있을 것이라고 마셜 대표는 설명했다.인수가 성사됨에 따라 우리의 알러지 포트폴리오가 강화되고, 환자들에게 유의미한 추가적 유익성을 제공해 줄 혁신적이고 담대한 과학(bold science)을 진전시키고자 하는 우리의 전략이 반영된 것이라고 덧붙이기도 했다.IgE는 다양한 알러지 증상에서 중추적인 촉발인자의 하나로 알려져 있다.기존의 항-IgE 접근방법들과 달리 ‘Exl-111’은 잠재적으로 보다 신속하고 심도깊은 Fc 엡실론 RI 알파(FcεRIα) 하향조절을 촉진하기 위해 수용체와 결합된 IgE 항체를 해리시키도록 설계됐다.전임상 단계의 연구사례들과 현재 진행 중인 임상 1상 평가에서 도출된 초기 인간 약물체내동태 자료를 보면 반감기 연장 설계와 부합되는 지속적인 약물노출이 입증되면서 차별화된 프로필을 뒷받침했다.이 같은 작용기전은 임상적으로 확인될 경우 조기 증상 조절, 보다 강력한 질병 조절, 좀 더 간편한 투약 및 다양한 적응증에 걸친 사용 등이 유력하게 시사될 수 있을 전망이다.여기서 언급된 다양한 적응증 가운데는 식품 알려지, 만성 자발성 담마진, 만성 유도성 담마진, 알러지성 천식 및 기타 IgE 매개질환들과 이 같은 증상들의 소아환자 대상 적응증이 포함되어 있다.양사간 합의에 따라 노바티스는 엑셀러지를 인수하기 위해 최대 20억 달러의 계약성사 선불금과 각종 성과금을 지급받을 수 있게 됐다.엑셀러지 인수에 따른 후속절차들은 올해 하반기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2026.03.30
글로벌

오츠카, 美 신경정신 질환 전문 생명공학사 인수

일본 오츠카제약이 미국 뉴욕에 소재한 속효성 신경‧정신계 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 트랜센드 테라퓨틱스社(Transcend Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 27일 공표했다.지분 100%를 보유한 자회사 오츠카 아메리카社를 통해 트렌센드 테라퓨틱스社를 완전히 인수키로 합의했다는 것.인수합의에 따른 후속절차들은 2/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.오츠카제약은 인수합의 후속절차들이 마무리되는 대로 7억 달러의 계약성사금을 지불하고, 추후 현재 개발 중인 자산들의 매출성과에 따라 최대 5억2,500만 달러를 추가로 지급키로 했다.이에 따라 오츠카제약이 트랜센드 테라퓨틱스 측에 전달할 금액은 12억2,500만 달러 규모에 달할 수 있을 것으로 보인다.지난 2021년 설립된 트랜센드 테라퓨틱스는 속효성 신경‧정신계 질환 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 온 생명공학기업이다.트랜센드 테라퓨틱스가 개발을 진행해 온 ‘TSND-201’(메틸론)은 뇌 내부에서 신속하고 지속적인 신경 가소성(plasticity)을 유도하는 속효성 뉴로플라스토젠(neuroplastogen)의 일종으로 외상 후 스트레스 장애(PTSD)와 기타 각종 정신질환 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 알려져 있다.미국에서 PTSD에 의한 영향을 받는 환자 수는 매년 1,300만명을 상회하는 것으로 추정되고 있지만, 지난 25년여 동안 허가를 취득한 새로운 치료제가 부재해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편이다.최근 연구결과에 따르면 뇌내 신경 가소성의 변화가 PTSD 증상들의 발생과 지속에 깊숙이 관여하는 것으로 입증된 바 있다.뇌에서 신경회로를 재구성할 수 있는 능력을 지칭하는 신경 가소성은 기억력 형성과 감정조절을 뒷받침하는 것으로 알려져 있다.PTSD 환자들은 공포 관련 작용경로의 변화로 인해 안전을 재학습하는 능력이 손상되어 과도한 공포가 나타나고, 신경 가소성을 회복시키거나 향상시켜 주는 간섭(interventionas)에 대한 관심이 높아지는 특징을 내보인다.‘TSND-201’은 세로토닌, 노르에피네프린 및 도파민을 포함한 뇌 내부의 모노아민 수송체(monoamine transporters)에 작용한다.신경전달물질의 일종인 모노아민의 분비를 촉진해 시냅스 틈 내부에서 모노아민의 농도를 높이고, 이를 통해 신경 가소성이 빠르고 지속적으로 향상되는 결과로 이어지게 된다.중요한 것은 ‘TSND-201’이 환각작용을 중재하는 세로토닌 5-HT2A 수용체에 작용하지 않으므로 비 환각성 화합물로 사료되고 있다는 점이다.또한 트랜센드 테라퓨틱스가 신규조성물로 분류된 새로운 전구약물들에 대한 연구‧개발을 진행 중이어서 ‘TSND-201’의 효능, 안전성 및 내약성 사이에 밸런스를 더욱 개선해 줄 수 있을 것으로 전망되고 있다.현재 트랜센드 테라퓨틱스 측은 하나의 후보물질을 선정하고 전임상 단계의 실험을 진행하면서 임상시험 계획(IND)의 제출을 준비 중이다.‘TSND-201’은 임상 2상 ‘IMPACT-1 시험’에서 호의적인 결과를 나타낸 것으로 입증됐다.성인 PTSD 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 이 시험에서 도출된 결과는 지난 2월 ‘미국 의사회誌 소아의학’에 게재됐다.신속한 약효 발현과 견고한 효능에 힘입어 ‘TSND-201’은 지난해 7월 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.현재 미국에서 임상 3상 시험을 진행하기 위한 피험자 충원이 진행되고 있다.오츠카제약의 마코토 이노우에 대표는 “트랜센드 테라퓨틱스를 오츠카 그룹의 일원으로 받아들이게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “비록 PTSD 치료제가 여전히 제한적이지만, ‘TSND-201’이 정신의학 분야에서 잠재적으로 패러다임을 전환할 수 있는 치료제로 기대를 모으고 있기 때문”이라고 말했다.정신‧신경계 질환 분야에서 오랜 기간 동안 전문성을 구축해 온 오츠카제약이 트랜센드 테라퓨틱스의 혁신적인 접근방법을 받아들여 이 새로운 치료대안이 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하고자 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력하면서 ‘TSND-201’의 개발을 진행할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.트랜센드 테라퓨틱스社의 블레이크 만델 대표는 “우리가 PTSD 환자들에게 신속하게 작용하고 접근성이 확보된 근본적으로(fundamentally) 새로운 치료제를 선보이고자 트랜센드 테라퓨틱스를 설립했던 것”이라면서 “신경과학 분야에서 오츠카의 리더십과 오랜 헌신이야말로 설립 첫날부터 우리를 이끌어 온 환자들을 위한 헌신과 동일하다고 말할 수 있다”고 언급했다.우리가 공동의 소임을 공유한 파트너의 지원을 받아 ‘TSND-201’의 개발을 계속 진행할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.오츠카제약은 지난 1970년대에 설립된 이래 정신‧신경계 질환 분야에 사세를 집중해 왔다.현재 자사가 보유 중인 제품이나 개발이 진행 중인 프로그램들과 차별화된 작용기전을 나타내는 새로운 자산으로 ‘TSND-201’을 확보함에 따라 오츠카제약은 신경‧정신계 질환 포트폴리오를 빠르게 확대할 수 있게 될 전망이다.PTSD를 포함한 차세대 치료제들의 개발이 가속화하면서 미래의 치료대안들을 크게 확대할 수 있게 될 것으로 기대되기 때문이다.

이덕규 2026.03.30
글로벌

‘다잘렉스’ 유럽 최초 자가주사 항암제 자리매김

항암제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)가 유럽 최초로 자가주사할 수 있는 항암제로 이름을 올릴 수 있게 됐다.존슨&존슨社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 상표 표기내용 개정을 승인했다고 27일 공표했다.이에 따라 다발성 골수종 환자 또는 환자 간병인들이 5회차 투여부터 ‘다잘렉스’ 피하주사제를 자가투여할 수 있게 됐다.다만 의사에 의해 자가투여가 적합하다는 판단이 이루어지고, 이후 적절한 교육‧훈련을 거쳐야 한다.상표 표기내용이 개정됨에 따라 환자와 의료인들은 가장 적합한 투여방법을 선택하기 위한 협력을 진행할 수 있게 됐다.환자 또는 환자 간병인의 자가투여는 다발성 골수종, 무증상 다발성 골수종 및 경쇄(輕鎖) 아밀로이드증 등 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 10가지 전체 적응증에 걸쳐 적용된다.南덴마크대학 의과대학의 토마스 룬드 혈액질환과장은 “다수의 다발성 골수종 환자들에게 치료방법에 잦은 내원과 일상생활 속에서 최적의 치료의 어려움 등이 포함될 수 있다”면서 “이번에 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 자가투여 가능성이 열리게 된 것은 좀 더 융통성 있는 치료를 받을 수 있는 기회를 선호하는 환자들을 위해 유의미한 진전이 이루어졌음을 나타내는 것”이라고 말했다.의료계의 입장에서 보더라도 의료 시스템에 미치는 압박을 완화하고, 의료인들이 개별 환자들의 니즈와 선호도에 따라 맞춤형 치료를 제공할 수 있도록 선택의 폭이 넓어진 것이라고 룬드 박사는 설명했다.동시에 탄탄하게 확립된 ‘다잘렉스’의 안전성 프로필 및 효능은 유지할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨社의 에스터 아인트 그로엔 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “다발성 골수종을 치료하는 데 전환적인(transformative) 역할을 하고 있는 항암제가 ‘다잘렉스’라 할 수 있을 뿐 아니라 10년 가까이 전에 처음 허가를 취득한 이래 각종 질병의 연속선상에서 기본요법제의 하나로 자리매김해 왔다”고 강조했다.오늘 우리는 ‘다잘렉스’가 혁신을 지속하고 있는 점에 대해 자부심을 느끼면서 이번 상표 표기내용의 개정이 항암제 주사제의 자가투여가 유럽에서 처음으로 허가를 취득한 것이라는 점에서 의의를 강조하고자 한다고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨社 항암제 부문의 유스리 엘사예드 글로벌 치료부문(Global Therapeutic Area) 대표는 “존슨&존슨이 지난 20여년 동안 다발성 골수종 환자들을 위한 치료의 발전에 집중적인 노력을 기울여 왔다”면서 “치료상의 진전에도 불구하고 환자들이 여전히 심대한 도전요인들에 직면하고 있는 형편”이라고 말했다.이에 우리는 지속적인 연구와 혁신, 의료인들과의 협력을 통해 환자 커뮤니티를 지원하는 데 변함없이 초점을 맞추고 있다고 엘사예드 대표는 설명했다.오늘 성과가 과학의 한계를 극복할 뿐 아니라 환자들의 변화하는 니즈를 충족시켜 줄 치료대안에 대한 접근성이 확보될 수 있도록 하고자 존슨&존슨이 헌신을 아끼지 않고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.30
글로벌

국내학자 NEJM 발표 탈라타맙 EU서 허가권고

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 암젠社의 항암제 ‘임딜트라’(Imdylltra: 탈라타맙)을 승인토록 27일 권고했다.CHMP는 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 처음 치료를 진행 중이거나 진행한 후에 종양이 재발한 성인 확장기 소세포 폐암(ES-SCLC) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 ‘임딜트라’를 승인토록 지지하는 심사결과를 제시했다.탈라타맙은 국내학자가 탈라타맙이 2차 약제로 나타내는 유효성과 안전성에 대한 연구결과를 제 1저자로 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재한 바 있다.이와 관련, 소세포 폐암은 희귀하게 발생하지만 빠르게 성장하는 암이어서 취약한 예후와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.다수의 환자들이 처음 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용했을 때 효과를 나타내지만, 종양이 재발할 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.하지만 이처럼 종양이 재발하면 치료대안 선택의 폭이 제한적이고, 치료결과 또한 취약하게 나타나는 관계로 새로운 치료대안이 요망되어 왔다.‘임딜트라’는 이 같은 환자들을 위한 새로운 표적 면역치료제의 일종이다.‘임딜트라’의 약효성분인 탈라타맙(tarlatamab)은 T세포 관여자로 작용하는 이중 특이성 항체의 일종이다.암세포에서는 DLL3 단백질과 결합하고, T세포에서는 CD3 단백질과 결합해 서로 근접하도록 하고, 이를 통해 T세포들을 활성화시켜 염증성 사이토킨의 생성과 세포독성 단백질의 분비를 유도해 암세포 괴사로 이어지게 된다.CHMP는 1건의 피험자 무작위 분류, 개방표지 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘임딜트라’를 승인토록 권고한 것이다.이 시험은 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 처음 치료를 진행한 후 종양이 재발한 총 509명의 성인 확장기 소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘임델트라’ 또는 표준요법제를 투여하고 비교평가하는 방식으로 진행됐다.시험에서 피험자들에게 사용된 기존의 표준 항암화학요법제들은 토포테칸, 루르비넥테딘 또는 암루비신 등이었다.시험의 일차적인 목표는 총 생존기간(OS)을 평가하는 데 두어졌고, 핵심적인 이차적 시험목표의 하나는 무진행 생존기간(PFS)을 산출하는 데 두어졌다.도출된 시험결과를 보면 ‘임딜트라’를 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 총 생존기간이 13.6개월에 달해 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹의 8.3개월에 비해 괄목할 만한(significant) 개선이 입증됐다.바꿔 말하면 ‘임딜트라’를 투여한 피험자 그룹의 사망 위험성이 40% 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.평균 무진행 생존기간을 보면 ‘임딜트라’를 투여한 피험자 그룹에서 4.2개월, 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹에서 3.2개월로 각각 집계됐다.‘임딜트라’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 염증성 사이토킨이 혈류 속으로 빠르게 방출되어 나타나는 면역반응의 일종을 뜻하는 사이토킨 방출 증후군(CRS)이 관찰됐다.사이토킨 방출 증후군은 발열, 저혈압 및 호흡곤란 등의 증상들을 유발할 수 있는 데다 치명적일 수 있는 것으로 분석됐다.또 다른 중증 부작용으로 뇌내 염증을 유발하고, 착란과 언어‧보행장애를 수반할 수 있는 면역반응을 지칭하는 면역효능세포 연관 신경독성 증후군(ICANS)이 보고됐다.사이토킨 방출 증후군과 면역효능세포 연관 신경독성 증후군은 중증으로 나타날 수 있는 만큼 조기에 인지하고 치료를 진행하는 것이 중요하다.이에 따라 ‘임딜트라’의 제품정보에서 이 같은 위험성을 기술하고, 증상 관리를 위한 지침이 제시되어야 한다.아울러 환자카드에서 전체 환자들을 대상으로 사이토킨 방출 증후군과 면역효능세포 연관 신경독성 증후군에 수반되는 증상들을 설명하고, 증상이 나타나면 긴급하게 의학적 치료를 받도록 하는 내용이 삽입되어야 한다.이밖에도 ‘임딜트라’를 사용했을 때 빈도높게 수반될 수 있는 부작용들로는 식욕감퇴, 바열, 미각이상, 변비, 빈혈, 피로, 구역, 쇠약, 호중구 감소증, 저나트륨혈증, 두통 및 림프구 감소증 등이 보고됐다.

이덕규 2026.03.30

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