미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 생명공학기업 체크포인트 테라퓨틱스社(Checkpoint Therapeutics)는 피부 편평세포암종(cSCC) 치료제 코시벨리맙(cosibelimab 또는 ‘CK-301’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 18일 공표했다.

코시벨리맙은 완치수술이나 방사선요법을 진행할 수 없는 전이성 또는 국소진행성 피부 편평세포암종 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

체크포인트 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 허가신청서 반려를 통보해 오면서 제 3자 위탁 제조시설에 대한 실사를 진행한 결과 문제점이 나타났음을 이유로 제시했다.

임상자료 패키지에서 우려사안이 확인되었거나, 안전성 또는 상표 표기내용 가운데 확인된 문제로 인해 허가신청 반려가 결정된 것은 아니라는 의미이다.

체크포인트 테라퓨틱스社의 제임스 올리비에로 대표는 “FDA가 우리의 제 3자 위탁 제조시설을 대상으로 실사를 진행한 결과 유일한 결함이 발견된 것인 만큼 이 사안에 대응해 허가신청서를 재차 제출하고, 내년에 허가를 취득할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 제 3자 제조업체 뿐 아니라 FDA와도 허가신청서를 재차 제출하기 위해 긴밀하게 협력하면서 코시벨리맙이 빠른 시일 내에 피부 편평세포암종 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 지난 3월 코시벨리맙의 허가신청서를 접수해 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 3일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 예상되어 왔다.

허가신청서는 임상 1상 ‘NCT03212404 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

시험에서 코시벨리맙은 사외심사평가(ICR)를 진행한 결과 47.4%의 객관적 반응률을 나타냈다.

이 시험에는 전이성 피부 편평세포암종을 진단받았고 수술이 적합하지 않은 18세 이상의 환자들이 피험자로 충원됐다.

피험자들은 완전반응이 확인되었거나, 종양이 진행되었거나, 독성이 수용할 수 없는 수준으로 수반되었거나, 임상적으로 증상이 악화될 때까지 800mg 용량의 코시벨리맙을 2주 간격으로 투여받았다.

지난해 1월 공개된 자료를 보면 이 시험은 전이성 피부 편평세포암종 환자들을 위한 일차적 시험목표가 충족됐다.

시험결과는 지난해 6월 3~7일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

발표된 내용을 보면 평균 15.3개월에 걸쳐 이루어진 추적조사에서 코시벨리맙은 피험자들의 7.7%에서 완전반응이, 39.7%에서 부분반응이 나타났다.

이와 함께 15.4%에서 종양이 안정된 상태를 보였고, 26.9%는 종양이 진행된 것으로 집계됐다.

또한 75.7%의 피험자들이 자료 컷오프 시점에서 코시벨리맙에 대해 반응을 나타낸 것으로 분석됐다.

안전성과 관련해서는 70.5%의 피험자들이 약물치료 관련 부작용(TRAEs)을 나타낸 가운데 이 중 9.0%는 최소한 한가지 약물치료 관련 부작용이 3급 이상으로 수반됐다.

반면 4급 또는 5급 약물치료 관련 부작용은 보고되지 않았다.

중증 부작용은 3.8%의 피험자들에게서 보고된 것으로 조사됐다.